科学家们欢呼囊性纤维化的新疗法

科学家周四在进行了里程碑式的临床试验后报告称，一种新的三联药物疗法已被证明对治疗这种罕见的威胁生命的疾病非常有效。这种疗法可以治疗囊性纤维化的遗传原因。

引起该病的基因后发现，30年鉴定，由弗朗西斯·柯林斯，美国国立卫生研究院谁是由原始基因发现团队的一部分的导演称为“庆祝的原因。”

Trikafta是针对CFTR基因的三种药物的组合，该基因影响了大约3万名美国人，并导致肺部粘稠粘液的形成，消化道和身体的其他部位。

这反过来又会导致呼吸和消化系统问题，并使患者面临感染和糖尿病等并发症平均的寿命在30多岁和40年代 - 在减轻症状的药物前进之前甚至降低了甚至降低。

新疗法靶向CFTR基因的最常见的PHE508DEL突变，其占病例的约90％。

“第三阶段的结果临床试验在《华尔街日报》和同时出版的兰蔻文件令人印象深刻的福利，“柯林斯写在一个社论中新英格兰医学杂志周四。

这两个审判检查了在强迫呼吸中可以驱逐多少空气患者，这是疾病进展的既定标志。

在第一个试验中，与安慰剂相比，平均水平增加了13.8%，而在第二个试验中，平均水平比之前的基线水平增加了10%药物组合。

“这应该是重大庆祝活动的原因，”柯林斯说，但他补充说，在没有反应新治疗的其他形式的突变患者中需要更多的工作。

除此之外，他补充说，当全球疾病的超过70,000人不需要毒品，因为通过基因编辑实现的永久性治疗，最好的结果是出现的。

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©2019 AFP.