一种治疗无法治愈的致命肾病的好方法

多囊肾病是一种遗传性疾病，会导致肾脏肿大并最终导致器官衰竭。

一项描述该药物开发和测试的研究今天发表在自然通讯。研究表明大约百分之五十的肾脏治疗后受影响小鼠的大小。这种药物目前正在进行早期临床试验人类被试德克萨斯大学西南医学院内科副教授、该研究的资深作者Vishal Patel博士说。

常染色体显性多囊肾疾病根据这项研究，全世界约有1200万人患有ADPKD，其中一半人在60岁之前发展为终末期肾病。“一旦肾脏衰竭，存活下来的唯一选择就是透析或肾脏移植，”帕特尔医生说。“每年有很大比例的ADPKD透析患者在等待捐赠肾脏时死亡。”

目前唯一被批准治疗ADPKD的药物，名为Jynarque(通用名tolvaptan)，在其处方信息中带有FDA的最高警告，提示处方者和使用者“严重的、潜在的致命肝损伤”的可能性。

根据这项研究，UT西南大学与加州生物制药公司Regulus Therapeutics Inc.合作开发的新疗法在动物或人体细胞测试中没有显示出毒性的证据。据《每日邮报》报道，注射后首选的是肾脏而不是肝脏自然通讯研究。

Patel博士说:“我们早些时候表明，在ADPKD模型中，一种叫做microRNA-17的微小RNA片段的水平增加了。”“MicroRNA-17干扰其他有益rna的正常功能，导致肾囊肿生长。正在研发中的新药RGLS4326通过阻断有害的microRNA-17发挥作用。”

去年，由Regulus Therapeutics进行的第一阶段早期临床试验开始了。FDA要求提供更多的毒性信息动物实验帕特尔博士说，人体试验才能进入下一步。

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