研究人员报告了持续时间的治疗基因表达
根据发表在《科学》杂志上的一项新研究，一种注入婴儿恒河猴脊髓管的治疗基因在近4年后仍在表达，没有急性或慢性神经元毒性的证据人类基因治疗。
这篇题为“婴儿恒河猴经导管内注射9型腺相关病毒后，人尿苷酸酶的安全持续表达”的文章是由宾夕法尼亚大学的James M. Wilson博士合著的。Pe-relman医学院(费城)和来自宾夕法尼亚大学、西印度大学(牙买加金斯顿)、加州大学戴维斯医学院和加州国家灵长类动物研究中心的研究人员组成的团队。
威尔逊博士的组使用鞘内注射来递送携带α-I-incuronidase（IDUA）酶基因的腺相关病毒9（AAV9）载体。该苯酶缺乏粘性多种性型I（MPS I），遗传溶酶体宿床症也称为潮风疾病。
基于AAV9-IDUA递送的安全性和长期效力通过CERE-BERSOMINAL FLUES在新生猴子的研究中证明，作者得出结论，这种基因治疗方法的临床发展应追求耳鸣严重形式的神经病理储存疾病，如MPS I.
“对适当细胞的AAV载体的物理递送问题仍然是影响中枢神经系统的基因治疗中的重要技术障碍，”主编R. Flotte，MD，Celia和Isaac Haidak医疗教授教育和院长，普罗斯坦大学Massachusetts Medic School大学，MA。“这样的研究提供了有关可直接转化为患有这些致命疾病的人婴儿的交付方法的可行性信息。”
本出版物报告的研究得到了国家卫生大学奖励号码HL085794和OD011107的支持。内容完全是AU-THIOR的责任，不一定代表国家卫生研究所的官方意见。
进一步探索
更多信息：Juliette Hordeaux等，婴儿恒河猴鞘内注射9型腺相关病毒后人糖醛酸酶的安全持续表达，人类基因治疗（2019）。DOI：10.1089 / HUM.2019.012
信息信息：
人类基因治疗
引文研究人员报告了治疗性基因表达的最长持续时间(2019年6月17日)，并于2021年5月3日从//www.puressens.com/news/2019-06-longest-duration-therapeutic-gene.html检索
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