Fingolimod：一些儿童和青少年具有高活跃RRM的优势

自2018年以来，免疫抑制药物fingolimod也被批准用于10岁及以上复发缓解性多发性硬化症(RRMS)高度活跃或严重并迅速发展的儿童和青少年。在2019年初进行的早期益处评估中，德国IQWiG (Quality and Efficiency In Health Care)研究所调查了该药物是否对这些患者有额外益处。四组患者中有三组没有被证明有额外的好处;在第四组中发现了一种无法量化的额外好处。

在与健康相关的生活质量中增加了福利

在联邦联合委员会（G-BA）的听证委员会的过程中，药物制造商随后从研究其档案所依据的研究提交数据。因此，G-BA委托IQWIG将这些数据分析在附录中。现在也可以分析对年轻活跃RRMS的年轻患者的成果“健康有关的生活质量”数据进行分析，谁需要转换其基本疗法：而比较者的儿童和青少年报告了他们的质量恶化在研究结束时的生活，佛教司武器臂上有明显的改善。这导致了一个额外的益处。

认知功能无相关差异

原始档案还缺少受试者认知功能测试的详细结果。这项研究采用了五项测试，涵盖了认知功能的所有核心领域。然而，只有两种方法在所有研究中心使用:在符号数字模态测试中，受试者被要求使用一个简单的编码表来匹配数字和特定的符号;在所谓的视觉-运动整合测试中，孩子们绘制简单的形状，如十字或圆圈。因此，并不是所有的核心认知领域都被涵盖了，因此结果并不具有信息性。无论如何，研究人员之间并没有相关的差异。

IQWiG的副主任斯特凡·兰格(Stefan Lange)说:“附录并没有改变关于额外益处的总体结论。”“但我们很高兴能够看到有关的信息数据与健康有关的生活质量这里。这是一个极其重要的治疗效果，特别是对于如此年轻的患者。“

G-BA决定增加益处的程度

该档案评估是根据G-BA监督下的《药品市场改革法案》(AMNOG)进行的早期效益评估的一部分。在制造商的档案和IQWiG档案评估公布后，制造商在评论程序中提交了额外的信息。G-BA随后委托IQWiG对随后提交的数据进行评估。IQWiG现在以附录的形式提出这一评估。G-BA对额外收益的范围做出最终决定。

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