技术可以改善纤维性疾病的治疗策略
亚利桑那大学的研究人员发明了第一种高度选择性的Nox4小分子抑制剂,用于治疗纤维化疾病。
通过亚利桑那州科技启动办公室(Tech Launch Arizona),亚利桑那大学已经授权初创公司Fibronox将这项技术从实验室推向公众。该办公室负责将来自研究的发明商业化。
纤维化疾病——疤痕组织的逐步积累——可能发生在全身各处:肺、肝、心、肾、皮肤和肠道。心脏和肺纤维化导致心脏和肺的瘢痕,肝硬化是肝脏的瘢痕,硬皮病破坏全身的多个系统;所有这些都是纤维化疾病如何影响各种器官系统的例子。
纤维化疾病通常是慢性的,而且往往是致命的。总的来说,美国每年有45%的死亡是由纤维化疾病引起的。许多人并不知道这一令人震惊的统计数字,因为这些病例的死亡原因是终末期器官衰竭。然而,器官衰竭和最终死亡往往是进行性纤维化的结果。到目前为止,还没有治愈的方法。
“我们很高兴看到Fibronox采取下一步措施来开发这项发明,”Tech Launch Arizona (TLA)的助理副总裁Doug Hockstad说。“他们充分利用了TLA为初创企业提供的服务,我们期待看到该公司和这项技术改善纤维化患者的生活。”
亚利桑那大学医学院图森分校和BIO5研究所的研究团队一直在努力了解这些疾病的更深层次的工作机制。路易斯·赫克(Louise Hecker)是UA的一名医学副教授,他与高级研究科学家维贾伊·戈克雷(Vijay Gokhale)和有机化学家莉娜·舒拉(Reena Chawla)一起开发了新型Nox4小分子抑制剂作为对抗纤维化的下一步。
Hecker和她的团队首先确定Nox4是介导肺纤维化的独特靶点。她后来发现了Nox4在衰老过程中失调的新机制。这些发现有助于解释为什么纤维化障碍不成比例地影响老年人。她的研究发表在一些有影响力的期刊上,比如自然医学和科学转化医学并已被数百项研究独立验证。现在,Nox4被认为是纤维化疾病的最佳靶点之一。
Nox4是NADPH氧化酶4的简称,是一种产生活性氧的必需酶,是有氧生物维持稳态的核心要求。Nox4可以失衡,特别是在衰老过程中,导致氧化应激并最终导致纤维化疾病。
“纤维化疾病影响着数百万的医疗保健消费者,”Hecker说。“由于纤维化疾病的临床试验失败了数百次,显然需要改进治疗策略。Nox4是氧化剂产生的主要细胞来源,而针对Nox4的药物可以关闭氧化剂的产生,以对抗氧化应激,从源头杜绝问题。”
TLA风险发展高级总监Joann MacMaster说:“Louise和Fibronox团队付出了艰苦的努力,让这家公司走上了通往成功的正确道路。他补充说,像Fibronox这样的初创公司为发明家提供了一个很好的机会,可以扩大他们工作的影响,并随着他们的成长在社区中创造新的机会。“这个团队很强大,已经准备好推进这个项目。”
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