研究可以用基因治疗治疗线粒体疾病，研究表明

研究人员已经开发了一种基因组编辑工具，用于线粒体疾病的潜在治疗：严重且经常影响5,000人中的致命条件。

由剑桥大学领导的研究人员在小鼠中应用了实验基因治疗治疗，并且能够成功靶向并消除线粒体中受损的DNA，导致毁灭性条件。

他们的结果，在期刊上发表自然医学，可以提供治疗这些疾病患者的实际途径，可以提供未来的替代方案线粒体替代疗法，或“三个父IVf”。这是第一次可编程基因组工程工具已在活性动物内使用，导致如此重大修改线粒体脱氧核糖核酸。

线粒体是我们细胞内部的动力静脉，产生能量并携带自己的DNA。他们是通过鸡蛋从一个人的母亲继承的，但如果它们被损坏，可能导致严重的线粒体疾病。例如，Melas综合征是一种严重的多系统障碍，导致心理和运动能力的逐渐丧失，这在幼儿期通常变得显而易见。

每个细胞通常存在约1000个线粒体DNA拷贝，并且这些损坏或突变的百分比将确定一个人是否会患有线粒体疾病。通常，超过60％的细胞中的线粒体DNA分子需要突变疾病，并且人类越来越严重的线粒体DNA。相反，如果可以减少突变DNA的百分比，可能会潜在地治疗该疾病。

线粒体疾病目前无法治愈，尽管线粒体转移的新IVF技术使受线粒体疾病影响的家庭具有从鸡蛋或胚胎中除去受影响的细胞粒细胞的机会，并用来自捐赠者的健康患者替换它们。

“线粒体替代疗法是一种有希望的方法，以防止线粒体疾病的传播，然而，由于绝大多数线粒体疾病没有家族史，这种方法可能实际上不能降低线粒体疾病中的比例，”Payam辣椒博士说是MRC线粒体生物学单位的博士后研究员，以及纸张的第一作者。

“治疗这些破坏性疾病的一个想法是通过选择性地破坏突变的DNA来减少突变的线粒体DNA的量，并允许健康的DNA取得其位置，”Michal Minczuk博士也来自医学研究委员会（MRC）线粒体ob欧宝直播nba生物学单位和研究的高级作者。

为了测试实验基因治疗，目前仅在实验室中培养的培养皿中生长的人体细胞中进行了测试，研究人员使用了与一些人类患者相同的线粒体疾病的小鼠模型。

基因治疗治疗，称为线粒体靶向锌指核心核酸酶，或MTZFN，识别并基于健康和突变线粒体DNA之间的DNA序列差异来消除突变线粒体DNA。由于细胞通常保持稳定数量的线粒体DNA拷贝，所消除的突变拷贝被健康拷贝取代，导致线粒体突变负担的降低导致线粒体功能改善。

使用修饰的病毒将该处理递送到小鼠的血液中，然后用心细胞占据。研究人员发现，治疗具体消除了突变的线粒体DNA，并导致心脏代谢改善的措施。

在这些结果中，研究人员希望通过临床试验来服用这种基因治疗方法，希望产生有效的治疗为了线粒体疾病。

---

---