修复线粒体疾病背后的致命突变

多学科研究人员团队从线粒体疾病患者中消除了干细胞中的致命线粒体DNA突变。该研究发表于最近的在线问题自然作为一些国家的最高机构和梅奥诊所的再生医学中心之间的合作。

线粒体疾病是患者及其家庭的特殊斗争，因为治疗方案有限，一些受影响的人的东西变得更加困难。Andre Terzic，M.D.，Ph.D.，梅奥诊所的再生医学中心主任，解释说：“这些是威胁危及生命的条件，标准护理限于缓解疾病症状。我们的概念证明表明在功能纠正干细胞可以从这些患者中产生，为再生治疗提供初步步骤线粒体疾病”。

现在，俄勒冈健康与科学大学的研究人员与索尔克研究所、桑福德再生医学联盟、牛津大学、辛辛那提儿童医院医疗中心合作，梅奥诊所(Mayo Clinic)的再生医学中心(Center for Regenerative Medicine)已经采用了一些方法，来恢复来自线粒体疾病患者的细胞中的健康线粒体。通过多能干细胞的生成，它们可以选择含有健康线粒体的干细胞，或者用来自供体细胞的健康线粒体替代功能失调的线粒体。“因此，修复线粒体疾病患者干细胞中的线粒体功能是可以实现的，”合著者Clifford Folmes博士解释说。

该技术恢复了不同形式的线粒体疾病的线粒体功能，包括Leigh综合征和线粒体脑病，乳酸性酸中毒和卒中相片（Melas）。Terzic博士结束：“这是一个转变的时刻，致命疾病是针对性的，提供潜在的解决方案。”

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