基因组编辑方法靶向艾滋病病毒

通过使用基因组编辑系统CRISPR / CAS9破坏艾滋病病毒HIV-1的调节基因，日本研究组成功地阻断了受感染的细胞的HIV-1的产生。

人类免疫缺陷病毒-1（HIV-1）感染是一种慢性疾病，影响全世界超过3500万人。感染可以通过抗逆转录病毒治疗（ART）来控制，但仍然没有完全治愈。很难根除细胞潜伏在患者体内患有HIV-1，因为当病毒增殖时，病毒基因插入受感染细胞中的染色体中。

基因组编辑方法切割特定部分基因，允许我们去除或添加DNA序列的部分。最近开发的CRISPR / CAS9系统是一种有希望的工具，用于停用已纳入受感染个体染色体的HIV-1基因。

该研究靶向了两个基因，调节HIV-1，已知的Astatandrev的增殖。基于来自六个主要HIV-1亚型的遗传信息，该团队设计了六种类型的指导RNA（GRNA），使得具体基因组编辑使用CRISPR / CAS9系统。他们创造了一种表达Cas9和GRNA的慢病毒载体。当他们向培养的细胞介绍该载体时表达调控基因产品TAT和Rev的细胞，它们成功地显着降低了TAT和Rev的表达和功能。该团队发现没有脱靶突变（非特异性基因组编辑意外的无意地编辑宿主细胞基因和Cas9和GRNA的表达不影响培养细胞的存活率。

通过用潜伏或持久的HIV-1感染将GRNA和CAS9引入培养的细胞，它们能够显着抑制潜在感染的细胞中的细胞因子依赖的HIV-1重新激活，并从持续受感染的细胞中抑制潜伏的细胞和HIV-1复制。此外，通过同时引入所有六种GRNA，它们几乎完全阻塞来自受感染的细胞的病毒生产。

该研究团队由Masanori Kameoka助理教授Tomohiro Kotaki（科比大学卫生科学研究生院）和Youdiil Ophinni（神户大学医学院）副教授领导。调查结果于5月17日发表科学报告。

“这些结果表明，通过针对HIV-1，Tatandrev的调节基因来治疗HIV感染的艾滋病毒感染的令人愉快的方法凯撒陪审团。

“我们现在需要调查我们如何选择性地引入一个针对HIV-1基因的CRISPR / CAS9系统感染细胞患者。为了安全有效地引入CRISPR / CAS9系统，必须提高向量。我们希望这项研究能够为我们提供有用的信息，在制定可以完全治愈HIV-1感染的治疗方法中。“

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