2016年12月3日

B型血友病基因治疗后,患者保持正常的凝血因子水平

研究人员报告最高和最持久的水平到目前为止基本继承了出血障碍患者的凝血因子IX血友病b .在收到的单剂量实验基因疗法在临床试验中,血友病患者凝血因子IX的生产基本正常,允许他们阻止凝血因子注入和追求日常生活的正常活动没有禁用流血事件。

林赛•a .乔治医学博士在费城儿童医院的血液学家(切)的首席研究员1/2期临床试验由火花疗法,Inc .)和辉瑞公司美国血液学会(灰)今天在新闻发布会上强调更新发现从审判在年度会议在圣地亚哥。乔治将这些研究结果明天火山灰全体科学会议。

凯瑟琳高,医学博士,该研究的资深作者火花疗法的总裁和首席科学官描述更新的临时试验数据在今天的新闻发布会上。九成人血友病B的临床试验的病人,年龄在18岁到52年,单剂量使用基因治疗产品的设计输入病人的肝细胞和直接生产的凝血因子缺乏的。

乔治所指出的那样,“我们的目标在这个试验是评价基因治疗的安全产品,其次,以确定如果我们能实现第九凝血因子的水平,可以减少病人的出血事件。”She added, "These patients have a severe or moderate level of hemophilia, with baseline clotting factor level less than or equal to 2 percent of levels in healthy people. In current treatment, patients with hemophilia give themselves intravenous doses of factor IX up to a couple times a week. While generally effective, factor levels fluctuate, and patients may suffer painful, disabling joint bleeds when their凝血因子水平下降。这样的日常活动的方案需要大量的规划”。

乔治说,在当前试验病人维持因素水平的大约30%,足以让他们摆脱严重的类别。”在这些新水平,血友病患者通常不需要用因素避免流血事件,”她说,补充道,“这代表了一种潜在的戏剧性的改善他们的生活质量和改变我们思考的方式治疗血友病。”A factor level of 30 percent is near-normal, she added, and patients would be expected to experience bleeding only in the event of major trauma or surgery.

一个主题的浸润两天后接受基因疗法向量。除此之外,没有任何患者出血事件或任何理由要求因素。使用显著减少流血事件和因素,六头七的病人报告增加体力活动和所有报告改善的生活质量。两个额外的患者接受基因治疗产品太最近决定生活质量的措施。

以前的血友病基因治疗试用一直受到免疫反应的基因治疗产品有限的成功治疗。在当前试验中,两个病人经历了免疫反应的基因疗法并没有导致安全问题,并与类固醇治疗。病人仍在接受治疗但第九凝血因子保持活动没有出血。