波马多胺治疗多发性骨髓瘤:无额外益处的迹象

Pomalidomide(商品名:Imnovid)自2013年起被批准用于治疗复发且难以治疗的多发性骨髓瘤。这种药物是先前接受过两种或两种以上治疗方案(包括来那度胺和硼替佐米)的成年人的一种选择，而最后一种治疗没有足够的效果。波马度胺与地塞米松联合使用。

德国卫生保健质量与效率研究所(IQWiG)在一份档案评估中审查了该药物是否比适当的比较疗法提供额外的好处。但是，由于档案中没有适当的数据，因此无法获得这种额外的好处。

在预处理失败后作为肿瘤抑制剂

多发性骨髓瘤是一种罕见的威胁生命的癌症疾病，其浆细胞异常并在骨髓中不受控制地增殖。这会导致骨骼损伤、血液生成障碍和免疫系统减弱。

与糖皮质激素地塞米松联合使用，pomalidomide被用于抑制复发和难治性肿瘤的生长多发性骨髓瘤:它被批准用于先前至少接受过两种治疗方案(包括来那度胺和硼替佐米)的成年人的治疗肿瘤生长在最后一次治疗中有所进展。

罕见药超过周转门槛

在治疗罕见病的药物(孤儿药)中，如波马度胺，其额外的疗效被正式视为经批准后得到证实。但是，这只适用于法定健康保险的年营业额不超过5 000万欧元的情况。

现在，波马多胺的年营业额已经超过了这一正式阈值，制造商必须在其档案中提供证据，证明该药物与适当的比较疗法相比具有额外的医疗效益。

G-BA区分了两种治疗情况

联邦联合委员会(G-BA)区分了两组患者，并为他们指定了不同的适当比较疗法靶向治疗适合者应按批准接受医生指定的个别治疗。除其他因素外，这种疗法取决于已经尝试过的治疗方法。

如果靶向治疗不再是一种选择，则应使用为患者提供最好的、个别优化的支持性治疗来缓解症状和提高生活质量的治疗(最佳支持性治疗，BSC)。

靶向治疗:实施和剂量不足

档案中没有提供两人的相关数据病人组然而，唯一一项针对靶向治疗的患者的研究(MM003)不足以获得额外的益处。

在这项研究中，对照组的所有研究参与者将波马利杜胺联合低剂量地塞米松与统一给药高剂量地塞米松进行比较。档案中没有解释在多大程度上考虑了个体因素，如先前的治疗和反应。在研究过程中没有考虑到治疗调整。此外，地塞米松的高剂量不符合批准要求。因此，适当的比较治疗，即医生指定的个别靶向治疗，没有得到充分实施。

没有靶向治疗的治疗:数据缺失

制造商没有提供第二组的研究数据治疗情况，即患者没有靶向治疗。因此，总体而言，该档案没有提供pomalidomide有额外好处的暗示。

G-BA决定额外福利的程度

根据G-BA监督的《药品市场改革法案》(AMNOG)，该档案评估是早期效益评估的一部分。在档案评估公布后，G-BA进行评论程序，并对增加的福利的程度作出最后决定。

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