英国研究发现膈肌起搏对MND患者无益

一项开创性的试验调查了用于缓解运动神经元疾病(MND)患者呼吸困难的膈肌起搏的安全性和有效性，结果显示，这种干预通常对患者无益。

由谢菲尔德转化神经科学研究所(SITraN)的研究人员领导的MND专家团队进行了第一次随机对照多中心临床试验，以评估干预对患者的风险和益处。

隔膜起搏器于2011年被美国食品和药物管理局批准用于MND患者的人道主义用途。

尽管缺乏干预益处的确凿证据，但膈肌起搏现在已广泛用于世界各地的MND患者。

该设备类似于心脏起搏器，发送电脉冲来刺激横膈膜中的主要呼吸肌肉。

该方案的结果膈肌起搏患者由于呼吸肌肉无力运动神经元病(DiPALS)的研究，发表在杂志上《柳叶刀神经病学，表明膈肌起搏在无创通气(NIV)(通过面罩将轻微加压空气送入肺部)之外使用是无益的。事实上，使用膈肌起搏的患者比单独使用NIV的患者平均少活11个月。

谢菲尔德大学SITraN的首席研究员克里斯托弗·麦克德莫特博士说:“DiPALS研究的结果令人非常失望，因为作为一名研究人员和MND医生，你一开始就希望这是一种真正对MND患者有益的治疗方法。”

“不幸的是，DiPALS对MND患者的横膈膜起搏没有任何好处，事实上，我们的研究表明它实际上可能是有害的。虽然结果令人失望，但这是一项重要的研究，因为这些证据向我们表明，对大多数人来说，使用横膈膜起搏没有任何好处，而患有MND的人不应该接受大手术。”

他补充说:“我们进行DiPALS研究是因为呼吸困难是MND的主要问题，尤其是在疾病的后期。目前的指南建议在出现呼吸困难时使用无创通气(NIV)，但我们知道NIV的好处是有限的，并且NIV并不适合所有人。因此，需要研究辅助和替代技术来帮助呼吸。

“我们知道美国在MND患者的横膈膜起搏方面的工作，我们想知道它是否对我们的患者有益。因此，我们决定设计一项针对MND患者的横膈膜起搏的随机对照临床试验。

“像NHS和NICE这样的资助机构需要这些益处的证据，才能在英国提供治疗。此外，由于这是一种需要大手术的治疗方法，我们希望排除合理的怀疑，确保膈肌起搏对患者来说是值得的，可以增加足够的益处，例如延长寿命和提高生活质量。

“我们在MND社区内建立了合作关系，包括痴呆症和神经退行性疾病研究网络(DeNDRoN)和MND协会，然后我们向国家卫生研究所(NIHR)申请资金来开展这项临床试验。通过与其他英国MND护理中心合作，我们能够进行精心设计的临床试验，以确定这种干预措施是否对MND患者有益。”

麦克德莫特博士总结道:“MND是一种可怕的疾病，患者、亲人和参与护理的医护人员总是渴望考虑新的治疗方法，这是可以理解的。重要的是，新的治疗方法要经过严格的试验来评估，以证明它们的益处，更重要的是确保不会造成伤害。DiPALS的结果表明，越来越多的“一无所有”的方法是不合适的，我们不应该在没有明确的益处证据的情况下就开始治疗，降低我们的标准。

“我总是对人们为参加我们的研究而付出的宝贵时间和精力感到谦卑。那些参加DiPALS的人为确保我们了解膈肌起搏对MND患者的影响做出了巨大贡献，并将确保我们现在将重点和资源用于开发其他可能有帮助的治疗方法。”