可以治愈电机神经元疾病的基因治疗一步更近

谢菲尔德大学的研究人员已经将一个步骤更接近一个可以沉默沉默的基因治疗，该基因沉默，负责触发一种被称为肌营养的侧链硬化（ALS）的运动神经元疾病的形式。

谢菲尔德翻译神经科学院（SITRAN）的科学家已经开始开发基因治疗，如果成功，可以治愈一种形式的毁灭性神经系统疾病，这影响了英国的5000多人。

到目前为止，世界上进行的所有可用治疗和毒品试验都未能有效地停止了病情的进展。Riluzole是唯一一所证明生存效益的药物，延长了三到六个月的生命，并且在所有患者中可能都无效。

Mimoun Azzouz教授，领先的基因治疗科学家和翻译神经科学椅子说：“这项开创性项目有可能为MND提供第一个有意义的神经保护治疗，为患者及其与这种残酷疾病的家人提供真正的希望灯塔。

“沉默与20％的家庭MND病例相关的SOD1基因可能会尽可能接近，因为我们可以在不久的将来达到MND。我们的最终目标是使基因治疗SOD1相关的MND进入诊所尽快。基因治疗被认为是一种创新技术，具有治疗包括运动神经元疾病的神经病症的巨大潜力。

“我们计划最初使用基因疗法，其遗传形式的MND由已知SOD1的基因的改变引起，但我们打算将来扩大了其他MND患者组的方法。ALS / MND的特点是进步将大脑与肌肉连接到控制运动的神经细胞（电动机神经元）的丧失。随着疾病的进展，患者可能会失去行走，移动，吃，谈话和终于呼吸的能力。“

这项开创性的研究由匿名捐赠者捐赠的220万英镑捐赠资金，由基因治疗专家MIMOUN AZZOUZ和世界领先的MND专家教授Dame Pam Shaw共同领导 - Sitran的创始人。

帕姆肖教授说：“MND被认为是一种罕见的疾病，因此倾向于在​​新疗法发展的资金方面被忽视。”

“这强调了在美国基于美国的基因治疗研究计划和我们的患者没有时间等待的MND患者的极大慷慨捐赠的重要性。”

“SITRAN的基因治疗和临床试验计划的经验对于为ALS / MND患者开发这种新的治疗至关重要。我们计划在2015年8月之前为监管批准提交，以便将该治疗患者申请诊所。 ”

SITRAN的研究人员现在将在第一中临床试验之前开始进行大型临床前研究。该团队目前还准备了第一个英国基因治疗在脊柱肌萎缩（SMA）的人类中的试验，这是童年的MND。

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