治疗儿童急性白血病的有前途的药物——下一个目标是什么?

澳大利亚一项新的研究表明，一种最近开发的药物，已经安全地用于成人白血病临床试验，对一些患有急性淋巴细胞白血病(ALL)的侵略性癌症的儿童有很大的希望。

每年，大约有150名澳大利亚儿童和几乎同样多的成年人被诊断为ALL，这是最常见的儿童癌症．大约15%的人患有侵袭性ALL亚型(称为T-ALL)，通常对治疗反应较差，更容易复发。

儿童癌症研究所的Richard Lock教授和Donya Moradi Manesh博士已经证明了一种被称为PR-104的药物对实验室模型的侵袭性T-ALL有效。

他们的发现现在发表在著名的杂志上血．

研究小组通过儿科临床前测试计划对PR-104进行了测试，该计划是由美国国家癌症研究所(NCI)资助的一个联盟，旨在优先考虑和快速跟踪新药临床试验在患有恶性癌症的儿童中。儿童癌症研究所是唯一位于美国以外的测试地点，并进行所有针对儿童all的联合测试。

理查德·洛克教授说:“在NCI项目资助下的10年里，我们已经测试了70多种药物和组合，而PR-104是迄今为止最令人兴奋的药物之一，有可能快速进入儿童临床试验。”

“我们对PR-104的第一个结果感到非常鼓舞，我们进行了额外的研究，表明这种药物对T-ALL优先有效，T-ALL是影响白细胞的一种亚型，被称为‘T细胞’。

“大约15%的急性淋巴细胞白血病患者患有T-ALL, 85%的患者患有影响B细胞的疾病，B细胞是另一种白细胞类型。PR-104对这些B细胞白血病的疗效要差得多。

“我们相信PR-104可能是最初受益于T-ALL常规治疗但随后复发的患者的有效药物。”

起初，研究人员对为什么T- all对PR-104有反应感到困惑，他们意识到只有T细胞亚型表达了高水平的AKR1C3，一种激活PR-104的酶。

该研究团队正在研究AKR1C3背后的分子生物学，并试图了解为什么T-ALL细胞表达非常高水平的酶。

洛克教授说:“如果我们能弄清楚是什么激活了T细胞中的这种酶，我们可能会找到一种方法来激活B细胞中的这种酶，从而使B细胞疾病对这种药物也敏感。”

“显然，如果我们能将这种药物的范围扩大到所有急性淋巴细胞白血病患者，那将是理想的。

“与此同时，我们可以设想使用PR-104来靶向表达高水平AKR1C3的高侵略性t - all。

“我们正在积极寻求用PR-104治疗儿童T-ALL的临床试验机会。”