Vimizim批准用于罕见的儿童疾病

(健康日)-Vimizim(Elosulfase Alfa)已被美国食品和药物管理局批准,以治疗含有粘性肾多种IVA的罕见儿童障碍,也称为Morquio A综合征。

这种紊乱是由失踪引起的这导致了问题,增长和运动,原子能机构在新闻发布中表示。它影响了美国约有800人。

Vimizim取代了缺失的酶,称为Galns。该药物的安全性和有效性在涉及176人的临床试验中建立,5至57岁。最常见的副作用包括发烧,呕吐,头痛,恶心,FDA说,寒冷和疲劳。

该机构补充说,该药物的安全性和有效性尚未在5岁以下儿童中进行评估。viimizim的标签将包括一个框警告,包括过敏性反应的风险,一种可能危及生命的过敏样反应。

Vimizim是第一家毒品授予稀有小儿疾病优先考虑凭证,这是一种促进稀有儿童疾病新治疗的FDA努力。

该药物由基于加利福尼亚州诺托托的生物罗林药物销售。


进一步探索

Iclusig被批准用于罕见白血病

更多信息:FDA有更多关于这项批准

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引文:Vimizim批准用于罕见的儿童疾病(2014年2月17日)从HTTPS://medicalXpress.com/news/2014-02-vimizim-Rare-childhood-disorder.html
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