新的基因治疗的首次临床研究显示减少帕金森病的运动症状的承诺

一种新的三重基因治疗，可通过重编程脑细胞安全地改善帕金森患者的运动功能，以生产多巴胺 - 一种用于适当控制运动的化学物质 - 根据发表的1/2次试验柳叶瓶。

“多巴胺的缺乏会导致震颤、四肢僵硬和失去平衡，这些都是帕金森症的特征”，来自法国Créteil的AP-HP集团的研究带头人Stéphane Palfi教授解释道。

“prosavin使用惰性病毒将三种多巴胺制剂基因直接递送到控制运动的大脑的纹状体区域中，目的是将非多巴胺产生的纹状体神经元[神经细胞]转化为多巴胺的生产工厂以取代恒定来源在帕金森病中失去的多巴胺。“

帕金森病是阿尔茨海默氏症后的第二个最常见的神经退行性疾病，影响全世界约有500万人。帕金森的症状是由于多巴胺生产的损失神经细胞在大脑的部分负责控制运动。

最广泛使用的治疗方法是药物左流达，一种可以穿过血脑屏障的多巴胺的前体。然而，随着时间的推移细胞死亡是如此之大，因此有效性减少和患者可以培养无意识的肌肉痉挛（痛经）和其他副作用。

目前的研究测试了在48至65岁的15岁以上的3种不同剂量的Prosavin的安全性，耐受性和疗效与晚期Parkinson的疾病，他们不再对其他治疗效果很好。

患者被评为帕金森病的疾病规模，包括语音，震颤，刚性，手指水龙头，姿势，步态和Bradykinesia（缓慢运动）。额定值越低，功能越好。

所有注射ProSavin的患者只有轻度至中度的治疗副作用;最常见的是药物治疗中的运动障碍(20个事件，11个患者)和开关现象(12个事件，9个患者)。

在外部患者（当患者在手术后12个月（38 vs 27）中，所有患者都可以看到电机评分的显着改善。

然而，作者警告说：“虽然疗效结果表明了承诺，但效果的程度在于帕金森病的其他临床试验中使用外科技术，并且必须谨慎解释。”

他们得出结论，“我们的研究结果表明，这种提供了可持续且稳定的多巴胺替代的治疗方法，限于多巴胺耗尽的纹状体，可能在没有行为并发症的发作的情况下提供有效的长期治疗。”

撰写在加拿大的不列颠哥伦比亚大学的Jon Stoessl，加拿大温哥华说：“Palfi和同事采取的方法是新颖的，这是第一次致使慢病毒载体已成功应用于神经系统的治疗人类的疾病并不依赖于多巴胺能神经元的存活，而是假设在帕金森病中保存的转染纹状体神经元会产生合成多巴胺的能力。“

然而，他补充道，“尽管有许多不完美的缺陷，但我们在左旋多巴，输液治疗和深脑刺激的形式下对帕金森病的疾病的运动表现合理良好的治疗。帕金森病的挑战是管理不多问题的管理有一个非多巴胺基础。这里描述的治疗不会解决这些问题，但该方法的安全可以被视为未来研究的原则证明，专注于严格评估疗效以及瞄准这些破坏性问题。“

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