无意义的抑制药物恢复Aniridia小鼠模型中的功能
先天性Aniridia是一种渐进性疾病，与眼部结构的不当以及大脑和胰腺的异常相关。各种无意义的突变pax6.基因与Aniridia连接;但是，尽管了解疾病的遗传基础，但很少有处理和预防策略。
在这个问题中临床调查杂志，谢丽尔格雷戈里埃文斯和同事在不列颠哥伦比亚省大学评估了一种小分子废弃抑制策略，以缓解疾病的小鼠模型中的Aniridia相关缺陷。作者开发了一种非本质抑制药物的制剂，其可以局部给予产后嗜血症小鼠。施用基于Ataluren的配方抑制疾病进展，逆转眼睛变形，恢复Aniridia小鼠的眼功能。
在陪同的评论中，何塞 - 阿兰萨赫尔和Katia Marazova的Institut de la Vision表明，应进一步探索Ataluren局作为治疗与相关的先天性眼缺损的治疗选择无意义的突变。
进一步探索
更多信息：PAX6剂量的后处理逆转先天性组织畸形缺陷，J Clin Invest.。DOI：10.1172 / JCI70462
朝着眼睑畸形的后逆转，J Clin Invest.。2014; 124（1）：81-84。DOI：10.1172 / JCI73560
朝着眼睑畸形的后逆转，J Clin Invest.。2014; 124（1）：81-84。DOI：10.1172 / JCI73560
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临床调查杂志
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引文：无意义抑制药物恢复鼠标模型中的Aniridia（2013年12月20日）从HTTPS://MedicalXpress.com/news/2013-12-nonsense-suppression-drug-function-mouse.html
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