治疗被忽视疾病的新药开发仍然存在致命的空白
在今天发表在开放获取期刊上的一项研究中《柳叶刀全球健康》在美国，“被忽视疾病药物计划”(DNDi)和其他研究人员报告说，尽管在研发方面取得了名义上的进展和加速，但治疗被忽视疾病的真正新疗法仍然缺乏。医疗研发中这种持续的“致命失衡”表明迫切需要为世界上最贫穷和最被忽视的患者开发和提供突破性的新疗法。
来自DNDi、Médecins Sans Frontières/无国界医生组织(MSF)、热带病研究和培训特别规划(世卫组织-热带病特别规划)和三所大学(法国格勒诺布尔大学医院;法国约瑟夫·傅立叶大学;英国牛津大学(University of Oxford, UK)的研究发现，在850种获批用于所有疾病的新药和疫苗中，4%(37种)是用于治疗疾病的被忽视的疾病疟疾，肺结核，17被忽视的热带病世界卫生组织(世卫组织)定义的11种腹泻病和19种其他贫困疾病(不包括艾滋病毒/艾滋病)。根据最近对2010年残疾调整生命年(DALYs)的评估，在全球范围内，这些被忽视的疾病占健康负担的11%。
大多数新开发的治疗产品都是现有药物的改头换面。在2000-2011年批准的用于所有疾病的336种全新药物(新化学实体，或NCEs)中，只有4种(1%)用于被忽视的疾病;其中三个是疟疾，一个是腹泻。世卫组织列出的17种非传染性疾病中没有一例。
虽然药物而且被忽视疾病的疫苗开发显示出加速的迹象，我们必须继续推动将这些疾病保持在国际政策议程上，并迅速采取行动提供真正具有变革性、拯救生命的治疗”，DNDi执行主任Bernard Pécoul博士说。
研究特色:
治疗被忽视疾病的新药具有可衡量的医疗效益:利用列入世卫组织基本药物清单(EML)作为医疗效益的代理指标，2000-2011年批准的用于治疗被忽视疾病的所有新治疗产品(不包括疫苗/生物制品)中有48%列入了《基本药物清单》，而所有其他疾病的这一比例为4%。
缺乏针对被忽视疾病的临床试验:截至2011年12月，在近15万项注册的开发中的新治疗产品临床试验中，只有1%是针对被忽视疾病的。
大多数正在开发的新候选产品是疫苗:目前有123种针对被忽视疾病的新产品正在开发中，其中超过一半(55%;68种疫苗或生物制品，包括21种疟疾疫苗或生物制品。略多于四分之一(28%;34)为17个非传染性疾病，只有3个非传染性疾病(盘尾丝虫病、恰加斯病、昏睡病)。
药物再利用和NCEs的开发进度比疫苗要长:56%(38/68)的候选疫苗/生物产品处于I期临床试验，而85%(29/34)的再利用药物产品和63%(10/16)的NCEs处于II-III期临床试验。
近80%的被忽视疾病存在研发缺口:在该研究纳入的49种被忽视疾病中，有11种(22%)没有研发缺口;25家公司(51%)存在研发缺口，部分公司正在进行研发;13家公司(27%)存在研发缺口，没有进行研发。
公共赞助引领研发:临床试验的赞助者54%为公共(政府、学术界、公共研究机构)，23%为私营行业(制药/生物技术)，15%为私营非营利(产品开发伙伴关系、慈善机构、基金会)。剩下的8%是喜忧参半。
在预测中，疫苗数量众多，但全新的药物很少:应用损失率，作者预测未来6年有28种被忽视疾病的新注册产品，但只有5种是NCEs。预计未来10年将有15种新疫苗或生物制品注册。
在过去35年里，被忽视疾病的研发有所加快:先前的研究报告称，1975-1999年，被忽视疾病的研发每年有0.6-1.3个新产品。本研究报告显示，2000-2011年，新产品的增长率为每年2.4个，预计为4.7个产品通过2018 /年。
DNDi的医学主任Nathalie Strub-Wourgaft博士说:“尽管在过去十年中已经取得了进步，但我们仍然看到世界上一些最不显眼的患者在新药方面存在致命的差距。”“我们需要获得更多的候选治疗方案，NCEs或现有的治疗方案，用于重新利用，进入并通过研发管道，从根本上改变我们管理这些疾病的方式。”
“我们的患者仍在等待真正的医学突破，”该研究的合著者、无国界医生组织的Jean-Hervé Bradol医生说。“人们仍然在遭受这些疾病的折磨，甚至死亡，医疗保健提供者必须能够为所有患者提供尽可能好的治疗，无论他们是否有能力支付。”只有到那时，我们才能说我们取得了进展。”
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