药物治疗在小鼠模型中纠正自闭症症状

自闭症来自异常细胞通信。在加利福尼亚大学的研究人员中测试了新的理论，圣地亚哥医学院已经使用了旧药物的新发现功能，以恢复自闭症小鼠模型中的细胞通信，逆转毁灭性疾病的症状。

研究结果发表在2013年3月13日的杂志上普罗斯一体。

“我们的(细胞危险)理论认为，自闭症之所以发生，是因为细胞陷入了一种防御性的新陈代谢模式，无法正常地相互交流，从而产生干扰。大脑发育医学教授、加州大学圣地亚哥分校线粒体和代谢疾病中心联席主任罗伯特·纳维克斯(Robert Naviaux)说。“我们使用了一类已经存在了近一个世纪的药物来治疗其他疾病，以阻止疾病中的‘危险’信号鼠标模型，允许细胞恢复正常的代谢和恢复细胞通讯。"

“当然，纠正鼠标的异常是从人类治疗中的漫长方式，”Naviaux说，但我们被鼓励在即将到来的临床试验中测试这种方法。这个审判仍处于发展的早期阶段。我们认为这种方法 - 称为抗尿素能治疗或APT - 提供了一个新鲜和令人兴奋的新道路，可能导致开发一类新的药物来治疗自闭症。“

自闭症谱紊乱asd(自闭症谱系障碍)是一种复杂的疾病，其定义为语言、社交和心理发育方面的异常重复行为。已知有数百种不同的遗传和环境因素导致了风险。在这项研究中，来自加州大学圣地亚哥分校不同学科的近12名科学家合作寻找解释自闭症的统一机制。他们的工作是2011年“自闭症之声”组织颁发的三个国际“开拓者”奖之一的成果。

Naviaux和他的同事用APT描述了一个关于自闭症起源和治疗的全新理论，他们介绍了一个概念，即自闭症的大部分遗传和环境原因都是通过产生持续的细胞危险反应——先天免疫和炎症的代谢状态。

纳维奥解释说:“当细胞暴露于病毒、感染或有毒环境物质等经典形式的危险中时，防御机制就会被激活。”“这导致了新陈代谢和基因表达的改变，并减少了相邻细胞之间的交流。简单地说，当细胞之间停止交谈时，孩子们也停止交谈。”

由于线粒体 - 所谓的细胞“发电厂” - 在传染性和非传染性细胞应激，先天免疫和炎症中起着核心作用，在与之相关的身体中寻找的信号系统和同事线粒体和对先天免疫的关键。它们在腺苷三磷酸（ATP）等细胞外核苷酸中发现它和由疼痛线粒体制成的其他丝酮的信号传导分子。这些丝网内具有在细胞外面的单独代谢功能，它们结合并调节存在于身体的每个细胞上的受体。已知十五种嘌呤能受体受这些细胞外核苷酸刺激，并且已知受体控制具有与自闭症相关的广泛的生物学特征。

研究人员在1916年在1916年合成之后，在医学上用于治疗非洲睡眠疾病的纯血清能信号传导的公知抑制剂。他们发现，即使在症状发作后，即使在症状发作后处理良好的治疗，也会纠正动物模型中的自闭症样症状。该药物恢复了17种多症状异常，包括脑突触结构，细胞对细胞信号，社会行为，电机协调和标准化线粒体代谢的异常。

“这项研究使用APT来‘重新编程’细胞危险反应并减少炎症，显示出惊人的效果，这为开发一种全新的抗炎药物提供了机会。自闭症和其他几个障碍，“Naviaux说。

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