药物递送策略消除了用肌动肌营养不良的小鼠中的肌球瘤症状

通过靶向导致遗传性神经肌肉疾病肌强直性营养不良的特定突变，有可能中和突变RNA毒性，并减少甚至消除疾病的致残性症状。被称为反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides)的新型药物正被设计用于实现这一目标。在一篇文章中描述了开发一种可以静脉给药并达到预期治疗效果的改良反义药物的创新工作核酸治疗剂。

来自赛诺菲公司(Framingham, MA) Genzyme的Andrew Leger和他的合作者将一种肽添加到一个寡核苷酸链上，该寡核苷酸链旨在结合并灭活与肌强张性营养不良1型(DM1)相关的突变RNA区域。这种疾病会影响心脏功能中枢神经系统， 和胃肠道肌强直症是指肌肉在收缩后缓慢放松。

在文章中"在肌强直性营养不良小鼠模型中，肽链Morpholino寡核苷酸系统传递中和突变RNA毒性“作者描述了肽如何旨在能够实现药物的全身递送，在它可以达到其目标之前，保护其在身体中受损或破坏。他们报告说，在小鼠模型中静脉内引入药物的静脉内引入药物DM1导致了良好的药物生物分布，证明了RNA毒性先前引起的问题纠正，并在治疗的小鼠中完全消除肌肌肌肌肌肌。

“治疗使用的最大挑战之一核酸执行编辑Fintan Steele博士说，SomaLogic, Inc.， Boulder CO。“Leger和他的同事们的工作展示了一种潜在的强大方式来应对许多疾病的挑战。”

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