SU2C伙伴关系导致新的，有效的表观遗传药物治疗骨髓增生异常综合征，白血病

根据在3月31日至4月4日举行的2012年AACR年会上公布的数据，由于学术和药学科学家之间的合作，在Stand Up To Cancer研究基金的资助下，研究人员可能已经发现了一种新的、有效的表观遗传药物，可以安全地改变癌细胞在体内的功能。

宾夕法尼亚州费城天普大学费尔斯癌症和分子生物学研究所主任、医学教授Jean-Pierre Issa博士认为，研究的表观遗传密码可以被认为是装饰DNA的小标签，并为身体如何使用DNA提供指导。在病人如果得了癌症，这个密码就不正常了。DNA甲基化抑制剂是一种试图使这些标签和癌细胞代码正常化的药物。

伊萨说:“我把它比作战争和外交。传统的抗癌药物通过杀死癌细胞向它们宣战。相比之下，DNA甲基化抑制剂使用“外交手段”并试图改变癌症细胞．

“这些药物试图提醒癌细胞的正常起源和正确的行为，”他说。“他们去掉了这些‘标签’，重写了说明书。”

利用Stand Up To Cancer的合作研究资助模式，Issa和同事与Astex Pharmaceuticals合作开发了SGI-110，这是一种新型DNA甲基化抑制剂，是现有表观遗传治疗地西他滨的改良形式。根据伊萨的说法，地西他滨目前的疗效有限，因为它在体内会迅速降解。SGI-110有潜力证明通过防止降解延长药物暴露和提高疗效。

Issa及其同事进行了一期试验，以确定SGI-110在骨髓增生异常综合征或白血病患者中的生物有效剂量和耐受性，这是一种不同于传统使用的最大耐受剂量试验设计的新方法。

在首次人体研究中，研究人员随机分配复发或难治性中高危骨髓增生异常综合征或白血病患者，每天皮下注射SGI-110 5天，或每周注射3周。

到目前为止，Issa和同事已经招募了66名患者。结果表明，SGI-110耐受性良好，可观察到局部注射部位疼痛、中性粒细胞减少、血小板减少和贫血等不良反应。

此外，数据显示SGI-110具有延长的半衰期并产生临床反应。至少2例患者病情缓解，1例完全缓解，1例部分缓解。Issa在会议上展示了完整的安全性和有效性结果。

伊萨说:“在那些别无选择的患者身上，已经有了一些显著的结果。”II期研究将很快展开，以进一步探索SGI-110的剂量。此外，伊萨和他的同事们开始设计研究，探索在肺癌和乳腺癌等其他更常见的实体肿瘤中使用这种药物癌症．