遗传学
α -1抗胰蛋白酶缺乏症的新基因编辑方法前景广阔
马萨诸塞大学医学院(massachusetts Medical School)科学家的一项新研究显示，使用一种名为“无核酸酶”的基因编辑技术来纠正导致罕见肝病的突变细胞，会导致患病细胞的重新繁殖……
2017年10月20日
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分子治疗
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慢病毒载体标准安全测试的快速替代
一种新的、公开可获得的测试，用于评估被慢病毒改变的细胞治疗产品的安全性，该测试在数小时内产生结果，可能加快了病毒免疫疗法进入临床试验的步伐. ...
2017年9月21日
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神经科学
基因免疫疗法可以预防小鼠多发性硬化症
根据9月21日发表在《分子治疗》杂志上的一项研究，一种有效且持久的基因免疫疗法可以预防和逆转小鼠的多发性硬化症症状。多发性硬化症是…
2017年9月21日
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纳米颗粒-药物组合将白色脂肪转化为棕色脂肪，有可能治疗肥胖和糖尿病
普渡大学(Purdue University)的科学家们发现了一种方法，可以将药物直接送入储存的白色脂肪细胞，将它们转化为更容易燃烧的棕色脂肪细胞，这可能是治疗肥胖和糖尿病的一项突破。
2017年8月30日
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研究人员重新利用以前的实验性癌症疗法来治疗肌肉萎缩症
美国国立卫生研究院的国家转化科学中心(NCATS)和内华达大学里诺医学院(UNR Med)的研究人员已经证明，一种药物最初的目标是……
2017年6月13日
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小鼠研究着眼于干细胞治疗早期更年期的安全性
现在我们知道在成年啮齿动物和人类中存在卵细胞制造干细胞，这些细胞可以被移植到卵巢早衰的老鼠体内以产生后代，下一个问题是评估是否……
2017年5月18日
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艾滋病毒和艾滋病
研究人员表示，基因编辑策略可以消除活体动物中的HIV-1感染
艾滋病毒感染的永久治疗仍然是难以捉摸的，因为这种病毒具有隐藏在潜在宿主中的能力。但是现在，在5月3日发表在《分子治疗》杂志上的一项新研究中，刘易斯…
2017年5月1日
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遗传学
新的基因治疗实验为某些听力损失和眩晕障碍患者带来了希望
美国国立耳聋和其他交流障碍研究所(NIDCD)和约翰·霍普金斯大学(Johns Hopkins University)的研究人员在2017年3月1日发表的《分子治疗》(Molecular Therapy)杂志上发表了一项首次此类研究。
2017年3月23日,
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