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寡核苷酸药品的最终灭菌
由几家主要制药公司共同撰写的一份新报告回顾了无菌寡核苷酸药品加工的现状。这篇文章提供了建议，以帮助评估和发展…
2023年2月22日
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遗传学
使用RNA干扰来纠正福山肌萎缩症患者遗传密码中的错误
肌肉萎缩症是一种使人衰弱的疾病，会导致肌肉逐渐衰弱和丧失。福山先天性肌肉营养不良症(fmd)是日本第二常见的儿童肌肉营养不良症。
2022年12月12日
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一种治疗囊性纤维化的新方法
反义寡核苷酸(ASOs)是一种可以用来控制细胞中蛋白质水平的分子。冷泉港实验室教授Adrian Krainer利用ASO技术开发了首个fda批准的治疗方法…
2022年7月14日
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有望改善脊髓性肌萎缩症治疗的药物组合
2016年，Spinraza成为脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的游戏规则改变者。这是fda批准的首个治疗神经退行性疾病的药物，这种疾病是婴儿死亡的主要遗传原因。药物…
2022年7月13日
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新的治疗方法可以使高达45%的杜氏肌萎缩症患者受益
根据本周发表在《Proceedings》上的一项研究，阿尔伯塔大学正在开发一种新的“鸡尾酒”药物，可使45%的最常见遗传性神经肌肉疾病患者受益。
2022年2月23日
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肿瘤学与癌症
切断肝癌的营养供应链
世界卫生组织预计，从2030年开始，每年将有超过100万人死于肝癌。冷泉港实验室(CSHL) Adrian Krainer教授，前博士后Ma Wai Kit Ma和Dillon…
2022年2月3日
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临床试验表明反义寡核苷酸可安全抑制ALS突变基因
利用麻省大学陈医学院RNA治疗研究所设计的化学修饰核苷酸的短合成链，小罗伯特·h·布朗博士、医学博士、乔纳森·沃茨博士和同事们已经证明……
2021年12月23日
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神经科学
体内自组装sirna治疗逆转亨廷顿舞蹈病
在《Brain》杂志上发表的一项新研究中，南京大学的陈曦教授和中山大学的钟培教授报道了体内自组装siRNAs治疗逆转亨廷顿舞蹈症的研究。
2021年12月22日
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疾病，条件，综合症
亚历山大病的治疗有望从大鼠模型转向人体临床试验
亚历山大病是一种进行性和罕见的神经系统疾病，没有治愈或标准的治疗过程。但威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员领导的一项新研究，涉及这种疾病的大鼠模型……
2021年11月17日
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遗传学
反义基因疗法的新成分显示出治疗脊髓性肌萎缩的希望
来自俄罗斯和英国的Skoltech研究人员和他们的同事调查了用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的反义寡核苷酸新化学物质的安全性和有效性，这是一种使人衰弱的遗传疾病. ...
2021年6月29日
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