遗传学
研究人员确定影响基因表达和表型的RNA编辑事件
将大数据的计算挖掘与实验室的实验测试相结合，费城儿童医院(CHOP)的研究人员已经确定了影响基因表达的RNA编辑事件，反过来，……
2021年3月09
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遗传学
基因组编辑治疗人类视网膜退化
基因编辑疗法，包括CRISPR-Cas系统，提供了纠正引起遗传性视网膜退化的突变的潜力，这是失明的主要原因。基因编辑技术的进步，持续的安全……
2021年1月20日
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基因编辑的猴子胚胎给研究员研究HIV治疗的新方法
十年前固定了一个艾滋病毒艾滋病毒的基因已经成功地添加到开发猴胚胎中，以努力研究对这种疾病的更多潜在治疗方法。
2020年11月17日,
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遗传学
诱导肝再生增强CRISPR/ cas9介导的基因修复
使用甲状腺激素促进肝细胞增殖提高了CRISPR/ cas9介导的小鼠肝脏基因校正的效率。这种膳食诱导肝细胞再生可能是一种可行的临床策略。
2020年11月10日,
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神经科学
科学家在安杰曼综合症基因治疗上迈出了重大一步
如果婴儿出生时的UBE3A基因拷贝有缺陷，就会患上Angelman综合征，这是一种严重的神经发育障碍，没有治愈方法，治疗也有限。现在，第一次，北卡罗来纳大学…
2020年10月21日
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使用人工RNA编辑来恢复遗传密码
由点突变引起的各种遗传疾病没有建立的治疗方法。Tsukahara和同事教授（日本先进科学与技术研究所）正在研究使用人工的治疗方法......
2020年10月14日
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遗传学
用mRNA疗法或CRISPR治疗囊性纤维化
无论致病突变是什么，使用mRNA疗法或CRISPR基因编辑治疗囊性纤维化(CF)的潜力都是可能的。CF临床试验表明，基因型不可知的CF基因治疗是可能的…
(2020年10月9日
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首先，研究人员使用碱基编辑来纠正隐性遗传性耳聋，并恢复老鼠的部分听力
当叶伟熙还是一名年轻的大学生时，她的一位好朋友在一个月的时间里从听力正常变成了完全失聪。当时他29岁。没有人知道他为什么会失去听力;医生……
2020年6月3日,
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中国基因编辑婴儿“医疗丑闻”内部人士的看法
在中国科学家贺建奎据称对双胞胎女孩进行了基因工程的消息在国际上传播之前，世界上只有少数人知道这件事。其中之一是宾夕法尼亚大学的心脏病专家基兰·Musunuru。
2019年12月12日
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