人工智能溶酶体储存疾病患者带来希望

在药物发现人工智能正变得越来越重要。使用大数据的发展,学习算法和强大的计算机现在已经启用了苏黎世大学的研究人员(不会)更好地理解一个严重的代谢性疾病。

胱氨酸病是一种罕见的溶酶体储存障碍影响大约在100000年到200000年全球新生儿。Nephropathic胱氨酸病(非炎症),最常见和严重的疾病形式,体现肾脏疾病在生命的最初几个月,症状常常导致肾功能衰竭在10岁之前。

“与胱氨酸病遭受毁灭性的孩子,多系统疾病,和目前没有可用的治疗治疗,”奥利弗Devuyst说,遗传机制的肾病(日本天皇)组和联合ITINERARE大学研究不会优先考虑的项目。

不会用研究人员曾与Insilico医学上,一个公司,使用人工智能药物发现,发现潜在的细胞机制背后胱氨酸病肾病。利用模型系统和Insilico PandaOmics平台,他们确定了致病途径和胱氨酸病细胞内优先治疗靶点。

他们的发现揭示了因果关系的规定一种叫做mTORC1和疾病的蛋白质。亚历山德罗Luciani,一个研究小组的领导人,解释说,“我们的研究表明,胱氨酸存储刺激mTORC1蛋白的激活,导致肾小管细胞分化和功能的障碍。”

有前途的治疗药物发现

胱氨酸病的患者往往需要一个肾移植恢复肾功能,迫切需要更有效的治疗。利用PandaOmics平台,因此不会研究团队开始着手寻找现有药物可以被用来胱氨酸病。这涉及到一个药物的结构、目标酶的分析潜在的副作用和有效性的组织的影响。已获准上市的药物雷帕霉素治疗胱氨酸病被确认为一种很有前途的候选人。

电池系统和生物模型的研究证实,雷帕霉素治疗恢复溶酶体和救了细胞功能的活动。

奥利弗Devuyst和亚历山德罗Luciani未来的发展持乐观态度:“尽管这种方法的疗效需要进一步的临床调查,我们认为,这些结果,通过独特的跨学科合作,使我们更接近一个可行的治疗胱氨酸病病人。”

该研究发表在自然通讯。