美国首例患者接受自体干细胞治疗干性AMD

美国首例患者接受自体干细胞治疗干性AMD
左图显示的是完整的rpe补丁(2 x 4 mm)。每个点都是一个RPE细胞,边缘被染成绿色。每个补丁包含大约75,000个RPE细胞。右图显示的是较高放大倍数下的RPE细胞斑块。图片来源:NEI Kapil Bharti博士

在美国国立卫生研究院,一个外科团队成功地植入了一块由患者细胞制成的组织贴片,目的是治疗晚期“干性”老年性黄斑变性(AMD),也被称为地理萎缩。干性AMD是美国老年人视力下降的主要原因,目前没有治疗方法。

该患者接受的治疗是一项临床试验的一部分,这是美国首例使用患者来源的诱导多能干细胞(iPS)替代组织的临床试验。手术由Amir H. Kashani,医学博士,约翰霍普金斯医学院威尔默眼科研究所的眼科副教授,在NEI临床医师Shilpa Kodati医学博士的协助下完成。在马里兰州贝塞斯达的NIH临床中心进行了1/2a期临床试验,以确定该疗法的安全性。

这种iPS细胞衍生疗法是由NIH下属的国家眼科研究所(NEI)的高级研究员Kapil Bharti博士领导的眼科和干细胞转化研究部团队开发的,该团队与富士细胞动力学公司和威斯康星州麦迪逊市的Opsis Therapeutics公司合作。这种细胞疗法的安全性和有效性由NEI临床前团队进行了测试。这种细胞疗法的临床级生产在NIH临床中心输血医学系细胞工程中心进行。

这项手术是NEI 10年研究和发展的成果。在NIH的实验室里,患者的血细胞被转化为iPS细胞,这种细胞几乎可以变成体内任何类型的细胞。在这种情况下,他们被编程成上皮(RPE)细胞,这种细胞在干性黄斑变性的晚期会退化。RPE细胞滋养和支持视网膜上的感光感光细胞。在AMD中,RPE的丧失导致光感受器的丧失,从而导致视力丧失。


进一步探索

研究人员拯救光感受器,防止AMD动物模型失明

引用:首位接受自体干细胞治疗干性AMD的美国患者(2022年,8月31日)于2022年9月13日从//www.puressens.com/news/2022-08-patient-autologous-stem-cell-therapy.html获得
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