研究人员使用针对胰腺β细胞的RNA

调查人员在迈阿密大学米勒医学院的RNA分子设计,人类胰腺β细胞,产生胰岛素的细胞被破坏患者的1型和2型糖尿病。这种定位方法可以帮助研究人员研究这些疾病的进展,并提供如何提供治疗的新途径。该研究发表在4月5日自然通讯。

“我们提供代理专门为人类创造了一个工具β细胞保罗·塞拉菲尼,副教授说:“博士,这篇论文的主要作者。“这给了我们新的功能。我们可以使用宠物或β细胞计数和测量CT扫描疾病进展,我们可以提供直接向β细胞疗法在身体的其他部位不会引起副作用。”

1型糖尿病是由一个引起的自身免疫反应这个目标胰腺β细胞。随着时间的推移,免疫系统破坏了这些关键胰岛素生产细胞和身体不再能控制血糖水平,导致严重的血管和器官损伤。而胰岛素可以有效的治疗,它不是一个治疗。

2型糖尿病有不同的发展。细胞培养胰岛素抵抗,这意味着β细胞必须努力产生更多的荷尔蒙。最终,β细胞可以死于疲惫,也许再一次葡萄糖代谢。

研究这些疾病从来没有能够得到一个好的普查在胰腺β细胞有多少人活着在任何给定的时刻。他们依靠代理措施,如血糖水平,它只提供有限的这些条件如何演变的信息。科学家试图开发治疗往往受制于相关的毒性和其他副作用系统性治疗这已经需要一个系统,能够直接运送治疗β细胞。

“如果我们用一道药物治疗病人,鼓励β细胞增殖,这些代理可以影响许多其他组织和可能导致癌症,”塞拉菲尼博士说。“同样的,如果我们试图保护β细胞的自体免疫反应,一道治疗会导致系统性免疫抑制,让患者容易感染病菌,再一次,癌症。”

塞拉菲尼博士和他的同事们解决这些问题通过创建两个不同的寡核苷酸适配子,短RNA分子选择性β细胞而忽略其他组织目标。反过来,科学家可以附加额外的分子照亮β细胞(成像)或治疗疾病。

这将给科学家们新的机会创建有针对性的治疗方法,鼓励β细胞增殖或本地抑制免疫力并没有引起系统性副作用。此外,精确测量β细胞群的能力将提高未来的研究。

“这将是更便宜、更容易执行临床试验因为我们可以看到实时β细胞到底发生了什么,”塞拉菲尼博士说。“在过去,我们必须测量葡萄糖或胰腺胰岛素推断出发生了什么事。现在,我们可以看到它。”

研究人员已经开始测试潜在的治疗选择。他们正在与WiNK疗法和青少年糖尿病研究基金会(美国)进行临床前研究,希望这些方法进入人体试验在未来几年。

“我们正在与美国在阻止自身免疫反应和后续研究鼓励β细胞增殖,”塞拉菲尼博士说。“理论上,有足够的治疗,我们可以增加β细胞群逆转糖尿病和也从自身免疫保护β细胞因此人们不再需要胰岛素。”