提供一个婴儿,没有潜在的治疗选择

略高于1%的婴儿于2020年出生在美国属于非常低出生体重的下降,这意味着他们出生时体重小于1500克,或小于3磅4盎司。并考虑到疾病控制和预防中心说超过350万婴儿出生的那一年,将近48500人被认为是在极低出生体重。

许多这样的婴儿出生过早,在30周或更少,他们有很高的机会在他们的大脑有出血出生后不久,称为胚矩阵出血(GMH)。这样的出血在大脑的物质是一种中风导致体液聚积在大脑中被称为脑积水——把婴儿的神经发育障碍的风险增加,和许多不生存。

目前还没有医疗GMH,因为这些血管更加精致的早产婴儿时,没有办法预测出生后或预防脑出血。

Ramin Eskandari时,医学博士儿科神经外科医生,一个音乐健康,读到的工作斯蒂芬•汤姆林森博士,副主席的微生物学和免疫学在音乐,进行相关的特定部分免疫系统称为补体系统,他认为它可能应用的婴儿。

“我们只是等待坏事情发生,“Eskandari说。“然后我们不得不应对它们。我们没有实际的出血治疗或预防中风或脑积水后。汤姆林森看着成人大脑的病态,而且我们认为这将是一个伟大的机会,将他的方法应用到一个动物模型为早产儿。"

作为联合主要调查人员最近的纸分子科学国际期刊,汤姆林森和Eskandari创建了一个小鼠模型代表极低出生体重早产儿,寻找治疗方案GMH。穆罕默德Alshareef,医学博士高级神经外科的居民在音乐和成员合作实验室,发现通过抑制补体系统在一个特定的网站在脑后出血,他们可以防止许多永久和临时赤字伴随脑积水和中风。

通过与补体抑制剂的治疗GMH小鼠模型称为CR2Crry,汤姆林森和Eskandari发现改善生存和体重增加,减少脑损伤脑积水的发生率,改善电动机和认知表现在青春期。

作为免疫系统的一部分,补体系统帮助抗体和吞噬细胞激活炎症和消除体内的微生物和受损细胞,标记并攻击他们。但炎症激活也会导致GMH的不利影响,虽然仍然没有办法防止最初出血,汤姆林森和Eskandari兴奋的潜在机会,防止大脑后发生的流血事件。

GMH正在上升的情况下,根据Eskandari,这上升是由于更好的护理和临床进展。与改进的产前护理和更好的治疗方案为早产儿,更多的早产婴儿存活下来。但是有更多生存的更高的机会GMH。

“我们看到年轻人和年轻的婴儿可行,“Eskandari说。“我记得23-week-old婴儿不是可行的,甚至在过去八年了我的实习,我们现在看到的婴儿在20周不仅是可行的,完整的生活和上学。”It's these medical advancements that show Eskandari just how important the findings of this study are. And treatment of GMH has the potential to alter an infant's life course.

在抑制补体系统的成功导致了最近的一个研究热潮,超过100临床试验目前正在进行的,根据汤姆林森。但CR2Crry抑制剂有自己的利基市场。专门针对治疗,病理开始,医生不需要整个身体的补充制度,从而导致增加感染的风险和其他免疫紊乱。他们可以使用更少的抑制剂和目标本地站点,这是对患者更安全。

“因为这是有针对性的,”汤姆林森说。“我们可以注入相当小的浓度直接进入血液中目标大脑受伤的。”

除了使用CR2Crry抑制剂开发一种新型治疗早产儿,Eskandari汤姆林森认为它已经承诺对其他形式的脑损伤。“这些婴儿是一个很好的整体模型的所有大脑受伤可能帮助,”Eskandari说。“有出血导致中风和脑积水检查很多盒子,我们看到许多病人。”

汤姆林森的未来的研究计划包括观察补系统在不同的点受伤后,以更全面地理解的点就受伤的部分病理而不是其愈合过程的一部分。

Eskandari希望主机人体临床试验与人类同等CR2Crry抑制剂的音乐。他想帮助他的过早患者生活的可能。“我们想让这些婴儿充分发挥他们的潜力,”他说。