Nivolumab用于食管癌辅助治疗:有轻微额外获益的迹象
在早期获益评估中，德国卫生保健质量与效率研究所(IQWiG)调查了nivolumab在辅助治疗既往新辅助放化疗(CRT)后患有食管癌或胃食管交界处癌和病理残留疾病的成人患者中是否比观察等待有额外的获益。
受影响的患者的复发率低于适当的比较治疗。其他结果中的三个负面影响并没有完全超过这一点积极的效果．同时，所提供的数据是不完整的:对总生存率的影响无法评估。总的来说，与适当的比较疗法相比，尼伏单抗仍有轻微的额外益处。
首次获批用于食管癌辅助治疗
Nivolumab是一种单克隆抗体，它与t细胞上的受体结合，并通过抑制抑制作用刺激免疫系统。该药物已被批准用于治疗各种癌症，包括黑色素瘤，肾细胞癌,移行细胞癌、非小细胞肺癌、霍奇金淋巴瘤和食管癌。
现在，nivolumab也首次被批准用于辅助治疗既往CRT后有病理残留病变的食管癌或胃食管交界处癌。这使得有必要进行另一次早期效益评估。
研究比较了nivolumab和安慰剂
制造商的档案是基于一项正在进行的双盲随机对照试验，该试验对初诊时患有II或III期食道或胃食管交界处癌的成人进行比较，将nivolumab与安慰剂进行比较，这足以接近联邦联合委员会(G-BA)定义的适当比较疗法“观察等待”。主要转归为无病生存。档案包含结果的第一个数据截断的结果健康状况、与健康相关的生活质量和副作用，以及无病生存期和复发率的第二数据截点结果。
没有关于总生存率的数据
总体生存率的数据缺乏，尽管它们在目前的肿瘤适应症中特别重要。根据制造商的说法，在第一次数据截断时，数据仍然太“不成熟”。IQWiG药物评估部门负责人Thomas Kaiser说:“然而，这不是不提供这些数据的理由。”“这并没有解释为什么他不提供任何数据对于总体生存期的第二个数据截断。这种做法是不恰当的。”
然而，由于目前没有证据表明nivolumab的总生存率低于观察等待，原则上可以从该研究的其他结果数据中获得额外的益处。然而，由于总体生存期的不确定性，这种额外收益的程度被降低了。
优点是复发，缺点是副作用
在“发病率”、“与健康相关的生活质量”和“副作用”类别的几个结果中，与适当的比较治疗相比，没有迹象表明尼伏单抗的优点或缺点。
然而，对于结果“复发”(操作为复发率和无病生存期)，与安慰剂相比，尼伏单抗有明显的优势。这表明有相当大的额外好处。这与副作用类别的结果中的三种负面影响形成对比:“由于副作用而停止治疗”、“感染和侵扰”以及“血液和淋巴系统疾病”。然而,这些负面影响不要完全质疑结果“复发”的积极影响。
在整体考虑中，这一结果表明…的额外收益很小nivolumab与ACT“观察等待”相比，前者用于既往新辅助CRT术后食管癌或胃食管交界处癌伴病理残留病变的成年患者。
G - BA决定额外收益的程度
根据G-BA监督的《药品市场改革法》(AMNOG)，档案评估是早期效益评估的一部分。在档案评估公布后，G-BA进行评论程序，并对额外利益的程度做出最终决定。
