研究人员确定令人困惑稀有儿童疾病的原因和药物目标

研究人员终于破解了一种令人眼花缭乱的小儿疾病的代码，这些儿科疾病阐述了特征性细胞因子风暴 - 一种类似于Covid-19案例中出现的有害免疫系统过度的有害免疫系统过分 - 并且可以导致灾难性的多系统器官衰竭或神经变性。他们的研究鉴定了细胞因子风暴和可能治疗的原因，发表于自然医学在五月。

这种疾病的谜团，朗格汉斯 - 细胞组织细胞症（LCH），深入。它的症状广泛变化，LCH具有几乎任何器官系统渗透的能力，留下大多数患者，这些患者可能包括毁灭性的神经退行性综合征，其在其他症状减少后可能会产生的症状。

甚至对这种疾病的性质，研究人员甚至没有达成共识，尽管他们倾向于认为它是一种称为骨髓肿瘤疾病的恶性障碍。然而标准治疗，化疗，未能帮助所有患者，并且没有发现治疗治疗神经变性，因此山山研究人员试图发现疾病的细胞因子风暴的潜在原因，似乎引起了组织破坏和毁灭性临床结果。

研究人员将LCH的Hallmark细胞因子风暴联系起来给衰老细胞众所周知，在衰老过程中或当身体抗击癌症时，这将被累积在组织中。他们发现通常会产生的细胞的子集血细胞在LCH患者中几乎总是存在的BRAF基因表达突变。

他们进一步看到那些血液前体细胞进入衰老，这种现象在努力抗癌症扩散的努力中，患有恶性细胞，但在过程中发布炎症细胞因子，免疫系统蛋白首先攻击骨髓，然后在整个身体上移动以使器官损伤。

这一发现将衰老细胞识别为新的目标，这些目标可以比化疗更精确和有效。研究人员认为，杀死的森林药物衰老细胞目前正在测试的，以使细胞对身体中的老化过程的更众所周知的贡献 - 可以显着益处患者，而不会导致化疗的副作用，特别是因为也已知化疗来导致衰老。

“我一直在寻找15岁的探索，寻找兰杰伦 - 细胞组织菌毒性症的儿童的解决方案，”山丘医学学院精密免疫学院精密免疫学院主任博士长西奈山的TISCH癌症研究所，西奈山山山脉人类免疫监测中心主任，肿瘤学科学教授，医学（血液学和医学肿瘤学）。“我们现在有一个关键的拼图，以这种令人不安和先前混淆的疾病，我们认为有助于最终解释疾病的许多难题。研究员Matthias Wilk，MD，研究的同志，目前正在开发与合作者博士的临床试验。Carl Allen，MD，博士，德克萨斯儿童医院，也是该研究的共同主教，以测试Senolytics的好处，希望我们确认这是LCH患者的新治疗策略。“

“这项研究中的发现重新框架LCH的范式，解释了这种疾病的不寻常特征 - 例如病变的生长，尽管病原细胞缺乏扩散，炎症细胞的招募和激活 - 并揭示新的治疗机会，”艾伦博士，领导专门致力于LCH患者的临床计划。“我们希望这项研究的结果能够立足，从中转化患者患者的结果。”

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