以风险为导向的儿童白血病治疗向前迈进了一步

以风险为导向的儿童白血病治疗向前迈进了一步
Ching-Hon Pui,M.D.St.,St. jude肿瘤学职位,帮助了解基因组分析如何改善急性淋巴细胞白血病儿童的结果。信贷:圣裘德儿童研究院

综合基因组分析有助于研究人员根据促进疾病的基因突变鉴定急性淋巴细胞白血病(全部)的20多次亚型。ST.Jude儿童研究医院科学家领导的研究表明,将这些数据与白血病响应测量相结合,提高了复发风险的预测。

目前,患者对治疗的反应影响类型为所有人进行管理。这种风险导向的方法涉及评估,治疗期间患者血液或骨髓血髓中白血病水平

今天出现的一项研究血癌发现证明了基因组亚型和最小残留的综合使用测量改善了所有风险分层和复发预测。“这两个因素,Ching-Hon Pui,M.D.,St.Jude Modcology职位椅Ching-Hon Pui表示,需要最少的残留疾病评估。

Pui和Charles mulligan, m.b.s., m.d.,圣犹德病理科,是这项研究的共同通讯作者。

更多的长期幸存者,生活质量更好

一切都是最常见的儿童癌症诊断。94%的五年生存率是儿童癌症中最高的。但复发患者的预后仍然差。治疗的后期效果也将在慢性健康问题的风险下将儿童癌症的成人幸存者留下。

基于最小残留疾病的风险疗法现在是治疗儿科的标准。该方法有助于识别需要更强烈治疗的患者,以降低其复发风险以及作为减少治疗的候选人的低风险患者。

该分析涉及598名患有ALL的儿童和青少年,他们参加了St. Jude Total Therapy 16临床试验。患者于2007年10月至2017年3月加入该研究。

总治疗16在第8、15和42天测量微小残留疾病水平,以指导患者的治疗。10 000个血细胞中白血病细胞少于1个的患者被认为是最小残留疾病阴性。

亚型作为风险预测因子

“我们在基于剩余疾病的基础上的背景下显示出童年的风险适应性研究所有这些最近描述的所有亚型都与预后相关,”Mullighan说。“数据表明,患有某些遗传患者所有亚型的患者几乎总是通过早期最小残留的疾病评估所指导的常规化疗来治愈。”

这些亚型包括etv6 - runx1阳性和高超二倍体ALL。这些亚型的95例低风险患者中,在第8天无微小残留疾病复发。目前,圣犹大医院正在进行一项名为“全面治疗17”(Total Therapy 17)的临床试验,该试验减少了对符合这一特征的患者的治疗。

“如果有效,该策略可能最终有助于减少治疗遗弃和治疗相关的死亡的类似患者在低和,“Co-First Author Sima Jeha,M.D.肿瘤和全球儿科医学部门说。

基因组分析也表明,目前的局限性,最小残留疾病作为一个风险预测。研究人员确定了9种亚型的患者,这些患者在治疗第42天出现轻微的阴性残留疾病后复发。分型为t细胞ALL、TCF3-PBX1、PAX5alt、iAMP21、BCR-ABL1、BCR-ABL1-like、ETV6-RUNX1-like、kmt2a -重排和mef2d -重排。

Pui说:“研究结果强调了对目前密集化疗耐药的ALL亚型患者需要新的治疗和免疫治疗。”“我们正在目前的临床试验中测试这种方法。”


进一步探索

推迟第一次脊髓穿刺可能会降低儿童白血病复发的风险

更多信息:Sima Jeha等人。急性淋巴母细胞白血病新亚型在微量残留疾病指导治疗中的临床意义血癌发现(2021)。DOI: 10.1158 / 2643 - 3230. - bcd - 20 - 0229
引文:风险导向儿童白血病治疗向前迈出了一步(2021年4月12日
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