对镰状细胞病的更好的治疗方法

镰状细胞疾病是世界上最普遍的遗传性血液障碍，影响70,000到100,000名美国人。然而，它被认为是一种孤儿疾病，其意味着它产生了不到20万人的国家，因此在治疗研究中受到尊重。

德克萨斯农工大学生物医学工程系Abhishek Jain领导的团队正在致力于解决这种疾病。

“我正在努力创建这些可以影响医疗保健的新型疾病模型，并在长期目标中强调将这些工具和技术应用于降低卫生保健成本，“部门助理教授耆那教授说。”我们战略性地希望拿起那些落在孤儿病类别的雷达下的那些疾病系统。“

杰恩的研究是在器官芯片上，在那里细胞人体器官可以在usb大小的设备上生长，模仿器官在体内的工作方式。这种系统是测试新药物治疗的理想方法，因为药物不能在人体上测试，而且动物模型也不能很好地反映病人和疾病如何与治疗相互作用。对于镰状细胞病患者来说，这种芯片上的器官也将是有益的，因为患者的病情可以由轻到重。

Jain与Tanmay Mathur一起工作，Tanmay Mathur是一名四年级的博士生，他在本科阶段接受了化学工程师的培训。他的研究重点是微细加工技术和模拟，他说这些技能很好地融入了他现在在Jain的实验室进行的器官芯片研究。该团队与位于休斯顿的德克萨斯医疗中心密切合作。

这项工作最近在期刊上发表了生物工程与转化医学。他们的论文在2019年在2019年出版物中建造芯片上的实验室，团队展示了这一点内皮细胞(细胞排列血管）可用于模拟患者的疾病生理学，而不必刺激模型以不同于健康的容器。

“传统上，这些细胞不用于疾病建模，因此我们的方法非常小说，”Mathur说。“我们是先利用这些细胞并在疾病建模研究中使用它们之一。”

Mathur和Jain证明这些模型可用于区分患者。第一步：建立一种模仿患者船只的血管。为此，该团队需要两种患者患者血液和内皮细胞。收集血液涉及简单的血迹。然而，它们面临着内皮细胞的挑战。他们需要服用细胞的活组织检查或使用干细胞生长自己，这两者都不是理想的。

然后他们发现答案在血液中。

“我们学到的是血液样本内的一些内皮细胞也是一种循环，”Jain说。“我们称之为血液过度的内皮细胞，我们可以很容易地利用。这就是这项工作的新东西。您可以获得那些细胞，长大，使其在数量中足够，然后你可以制作血液船只。”

现在他们可以建立船只，下一步是看这些模型是否会展示这种疾病如何在不同患者中具有各种生物影响。同样，目标是能够在这些模型上测试治疗，所以他们越来越多地筛选他们的人类患者，更好。

“我们能够在来自患者的非常轻微的患者的表型方面对非常严重的镰状细胞患者进行区分，”Mathur说。“前进，我们可以采取更大的人口镰状细胞性贫血症病人，用我们的器官芯片技术对他们进行评估，然后根据症状对他们进行分类。”

他们的调查结果表明，这些芯片的芯片可能导致患者以患者为中心，个性化的治疗，改善临床医生如何接近这种和其他心血管疾病。

“当你把它带到现场时，现在它可以成为一个预测设备，”Jain说。“现在你不必知道患者是否温和或严重，你可以测试。你可以预测患者是否严重，可以决定他们的治疗需求。”

下一步是继续扩展患者队列以收集更多结果。长期目标是使用收集的患者信息来开发数据库以更好地预测疾病进展。

“你患有很多这些患者的历史和他们的心血管健康，你可以预测哪些患者可能有更好的机会患有中风，并且你开始早期对待他们，”杰恩说。

马瑟说，即使面临未来的挑战，他仍然期待继续他们的研究。

“我认为即使可能需要10年，15年，我们将至少推出我们正在做的一些研究，并在临床领域中得到它，”他说。“我们是世界上唯一一群人的个性化待遇的群体之一。我觉得我们的影响很高，而且我相信我们将能够扩大对其他心血管疾病的同样的治疗，吸引更多对我们正在看的生物学的关注和更深入的见解。“

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