一种治疗严重肥胖的新方法

新的研究可能为早期病态家族肥胖的治疗铺平道路，这种疾病会影响4%到6%的早期严重肥胖患者。

与Université Laval的同事Damien Lanfray和Denis Richard共同完成的这项研究上个月发表在《科学》杂志上临床研究杂志。

“人们用这个罕见的疾病“不要感到饱足，这是发送给我们的大脑停止饥饿的信息，”经营IRIC的UdeM医学教授布维耶说。“因此，他们吃得太多，导致肥胖和2型糖尿病等不良影响。”

用基因被改造过的老鼠进行繁殖人类疾病， Bouvier和他的团队研究了一种基因的突变，该基因因其在饱腹感中的作用而闻名:黑素皮质素4型受体(MC4R)。在注射了一种他们开发的治疗分子，即药理伴侣后，研究人员发现肥胖老鼠的行为立即发生了变化。

本月早些时候，布维耶获得了健康科学领域的基拉姆奖(Killam Prize)，这是加拿大最具声望的科学奖项之一。他说:“我们距离将药物应用于人类还很遥远，但临床前的体内试验非常令人鼓舞。”

罕见但严重的

布维耶和他的团队针对的这种疾病大约会影响25万人中的一人。

“这叫稀有疾病因为它在普通人群中并不常见，”Bouvier说。“但这是非常痛苦的。当一个家庭正在与这种疾病斗争时，一些人会受到影响，因为肥胖通常与生活习惯有关，这些人可能会被排斥。”

病态肥胖是由黑皮质激素的不活跃引起的，黑皮质激素是一种调节食欲和能量消耗的激素。它的受体的缺失使得它在大脑下丘脑细胞表面的活动成为可能肥胖。布维耶的团队之前已经发现了药物伴侣分子，可以让有缺陷的受体输出到细胞表面。

该团队已经证明，这种分子家族在MC4R基因不同突变的人类细胞系中起作用。在他们的新研究中，研究人员描述了一种新的动物模型——小鼠，其中MC4R基因已经被正常或突变的人类MC4R基因取代，并说明了一个药理伴侣恢复了突变的MC4R基因的功能，并显著减少了小鼠的食物摄入量。

布维耶的实验室雇佣了20名研究人员，这并不是第一次在该实验室的工作带来了有前途的制药业先导。

“IRIC的目标是确保两者之间的连续性基础研究他补充说，随着2月28日国际罕见病日的临近，强调科学界的伦理责任是很重要的。

他说:“制药公司通常对这些(罕见)疾病不感兴趣，因为它们被认为不够广泛，不足以证明有必要进行重大投资。”“我认为这不应该影响我们的研究方向。”

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