Cer-001有助于恢复肾功能和患者患者患有稀有遗传肾病的患者
CER-001，HDL模拟物，可恢复肾功能和视觉对患有稀有遗传肾病，LCAT（卵磷脂 - 胆固醇酰基转移酶）缺乏的患者。案例报告已发布内科。
LCAT缺乏是一种罕见的隐性遗传性遗传疾病，其特征在于富含胆固醇的脂蛋白X（LPX）和非常低的HDL，导致角膜环露天度，贫血，脾肿大和肾小球病变的逐步发展。目前，没有批准的治疗，但在家族性液化性液体缺乏的动物模型中，CER-001改善了血脂血症，预防炎症和肾损伤。
Inserm U1297的研究人员（Institut National de la Science et de la RechercheMédicale）和图卢兹大学医院试图确定CER-001是否可以改善肾人类患者的功能和视觉，用于家庭LCAT缺乏的阳性，并经历肾功能迅速下降和视力模糊。因为用抗高血压药物和阿托伐他汀治疗没有停止进一步的肾功能下降，开始用Cer-001进行处理。研究人员发现了这一点肾功能改善并稳定长达11个月的随访。此外，患者报告了她的完整逆转想象持续时间延续的模糊。治疗耐受良好，在治疗期间没有观察到不良事件或随访期。
根据作者，这种情况表明，有必要进一步研究。在进一步的研究中，早先用迭代治疗期的Cer-01引入Cer-01可以完全预防肾进展。
进一步探索
更多信息：
内科（2021）。https://www.acpjournals.org/doi/10.7326/l20-1300.
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内科
由...提供美国医师学院
引文：CER-001有助于恢复肾功能和患者患者稀有遗传肾病（2021，3月2日）从HTTPS://medicalXpress.com/news/2021-03-Cer-kidney-cunction-vision--患者.html.
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