ATRT分子团：从诊所看生物学

非典型Teratoid Rhabdoid肿瘤（ATRT）是一种罕见的脑肿瘤，主要发生在幼儿。科学家们在圣裘德儿童研究医院使用来自两种临床试验的数据来研究ATRT的分子组，并将它们与临床结果相关联。详细说明了调查结果的纸张临床癌症研究。

"If you look at the biology of ATRT, we have learned in the last few years that this is not a single disease but instead there are at least three biologically different groups of the same disease," said first and corresponding author Santhosh Upadhyaya, M.D., St. Jude Department of Oncology. "But what are the outcomes for these different groups? That is where the current St. Jude study offers insight into how these different groups of ATRT can present, and what their outcomes may be with different treatment regimens."

有三个以前建立了ATRT的分子组：ATRT-MYC，ATRT-SHH和ATRT-TYR。研究人员使用SJYC07和SJMB03的数据使用数据临床试验从ATRT的74名儿童看待治疗结果。这是具有这种疾病的最大儿童的群体之一，因为ATRT是一种罕见的小儿癌症。

调查结果表明，ATRT-TYR通常发生在3岁以下的儿童中，并且不太可能转移。他们还发现，ATRT-SHH倾向于发生在非常幼儿中，并且在演示文稿中具有更高的转移机会。此外，虽然ATRT-TYR的儿童具有最佳的整体反应，但患有ATRT-SHH和ATRT-MYC的儿童在没有转移的情况下具有可比的治疗反应。

研究人员还研究了血液中的SMARCB1基因 - ATRT中发现的标志性遗传突变。科学家们认为，大约三分之一的经过三分之一的儿童在SMARCB1基因中存在异常。这些儿童倾向于在较年轻的年龄上开发ATRT，更有可能拥有ATRT-SHH集团。研究人员发现这种异常没有预测治疗结果。

“虽然我们显然使巨大的进步理解ATRT的分子基础，实质性进步在治疗决定之前仍然需要在不同分子基团的基础上进行，“Upadhyaya说。

年龄和转移仍然指导方式

ATRT的死亡率约为70％，儿童通常诊断为3岁以下的年龄段。诊断的年龄，转移差价的程度最多重要因素考虑预后和治疗这种疾病。

在诊断患者并且没有转移传播的孩子们的孩子通常会经历最好的结果。3岁以下的儿童不能与提供的放射治疗治疗年龄较大的孩子影响结果。研究人员强调这一点孩子们在每组中有机会进行积极的结果，牢记他们的年龄和转移状态。

"Although a better understanding of the molecular groups of ATRT is important for developing the next generation of treatments for this disease, age at diagnosis and metastatic spread are still the most important clinical factors to consider," said senior author Amar Gajjar, M.D., St. Jude Department of Pediatric Medicine chair.

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