生物标记显著提高了新的癌症药物的成功率

近几十年来，开发新的癌症药物，如赫赛汀，靶向药物，以治疗患有Her2阳性乳腺癌的妇女的患者，已经存在一些重要进展。尽管取得了这些成功，癌症仍然是心脏病后死亡的第二个主要原因，近90％的癌症药物进入临床试验失败。

考虑到数百万人的生命危在旦夕，以及2000亿美元的全球肿瘤学的巨大规模药物Mistorto大学Mississauga Biology教授Jayson Parker大学询问了一个简单，但全部重要的问题：“有没有办法改善临床试验失败风险？”

为了找到答案，帕克在七年前启动了一项大规模的研究项目，以确定使用预测性生物标记物(帮助评估病人对某种特定治疗的可能反应)是否能提高新的抗癌药物获得批准的几率临床试验在过去的二十年中进行了。“我们知道高的失败率不是因为所测试的药物无法正常工作。我们想看看Biomarkers是否提高了成功率，”帕克表示，他也是UTM的生物技术计划硕士司司长。

现在，在2021年2月23日在杂志发表的一项研究中癌症医学， Parker和他的合著者提供了第一个系统的统计证据，表明生物标记物在测试新药时显著改善了肿瘤的预后。

新的研究比较了生物标志物的临床试验中的药物批准成功率，在没有生物标志物的试验中的结果，用于四种癌症：乳腺癌，黑素瘤，非小细胞肺癌和结直肠癌。“我们对这四种癌症的总体分析显示了在基于生物标志物的试验中测试的药物几乎可能获得监管批准的可能性几乎五倍。有证据强烈支持使用生物标志物改善新癌症药物的测试结果，”帕克说。

最大的好处是在测试治疗乳腺癌的新药时，基于生物标志物的试验成功的可能性要高出12倍。使用生物标记的黑色素瘤药物的成功率增加了8倍，肺癌药物的成功率增加了7倍。虽然治疗结肠直肠癌的药物没有显示出总体效益，但研究人员表示，随着更多的生物标记物的出现，这一情况在未来可能会改变结肠直肠癌介绍了。

Parker评估了完善和新的探索性生物标志物的表现。该研究的第二个关键发现透露，使用新的生物标志物在妥善验证之前，也提高了肿瘤学临床试验的成功率。这令人惊讶和鼓励，因为一些专家认为使用新的未经证实的生物标志物可能会增加失败风险。

“数据显示，与没有生物标记物相比，探索性生物标记物仍能带来4倍的好处。这表明药物开发商可以在新的生物标记物上碰运气，因为生物标记物的广泛好处是如此之强。

Parker的论文始于2014年的UTM研究机会项目。有7名学生参与其中，其中4名来自MBiotech项目，他们与一名肿瘤学家、计算机科学家和数据科学家合作。

数据科学家Nicholas Mitsakakis应用了一种创新的机器学习统计方法，称为多态马尔可夫建模，分析20年的多相临床试验数据。“这是一个挑战性，但令人兴奋的是在癌症药物检测的应用中使用这种方法。数据集是一个金矿，”Mitsakakis说，在MBIOTECH计划中教导数据科学，是生物统计学中的辅助讲师在T的达拉兰娜公共卫生学院。

该研究的强大统计分析支持在肿瘤学临床试验设计中早期和积极采用生物标志物。这些新发现很重要，因为肿瘤学家将更有可能鼓励他们的患者参与使用生物标志物的药物试验。为了制药业在美国，更广泛地使用生物标记物可以通过更好的结果降低药物开发成本，证据的重要性可以帮助克服使用生物标记物的犹豫或不情愿，因为它们针对的是患者亚群体。

精准医疗就是为正确的患者群体选择正确的药物。生物标记物是精确医学的一个关键工具，具有显著提高癌症药物开发和治疗成功率的潜力。

“目标是获得更多新的癌症药物批准和药物在一个具有高风险的领域工作更好。在设计临床时使用生物标志物审判对制药商，保险公司，肿瘤学家和病人都是双赢的。现在进行临床试验的唯一借口就是没有生物标志物如果没有任何可用，“帕克说。

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