脑

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拉瓦尔大学(Laval University)的一组研究人员发现,有可能通过编辑神经细胞中的关键基因来减少发展阿尔茨海默氏病的机会。在他们的纸上上传到生物xiv该小组的预印服务器描述了他们进行的实验,其中涉及编辑基因及其从中学到的东西。

先前的研究表明,阿尔茨海默氏病发展所涉及的因素之一是大脑中β-淀粉样蛋白(一种蛋白质类型)的积累。先前的研究还表明,有些人具有称为A673T的基因变体,这些人表达的人是发展阿尔茨海默氏病的一般民众的四倍。在这项新的工作中,研究人员研究了编辑人脑细胞的可能性,以使人们为基因变体A673T提供,从而减少了他们发展阿尔茨海默氏病的机会。

该小组指出,A673T突变与不通过单个DNA字母表达其表达的人不同,这表明添加突变可能相对容易。接下来,他们尝试使用CRISPR技术编辑脑细胞。尽管这种尝试证明是相对成功的,但该技术的其他方面驱使研究人员尝试另一种(Prime)编辑。这种相对较新的技术允许将一个基本字母直接转换为另一个基本字母。使用这种技术,研究人员发现他们能够在体外编辑大约40%的脑细胞。他们指出,这样的数量可能不足以防止β-淀粉样蛋白的积聚,因此不足以减缓阿尔茨海默氏病的发作。但是更多的研究可能会带来更好的结果。

研究人员还指出,这种编辑在人类中需要因为到存在症状时,进行基因编辑可能为时已晚,以防止β-淀粉样蛋白的积累。他们指出,未来的努力可能涉及仅编辑那些被认为有发展风险的人的DNA他们还很年轻。

更多信息:Antoine Guyon等。基础编辑策略允许在APP基因中插入A673T突变,以防止阿尔茨海默氏病的发展,生物xiv(2020)。doi:10.1101/2020.10.27.357830