使用免疫系统细胞的治疗保留了植入罕见眼癌小鼠的视力

一种使用免疫系统T细胞与包装在可注射凝胶中的免疫增强药物相结合的治疗方法，被发现可以保护植入人类眼部癌症组织(称为视网膜母细胞瘤)的小鼠的视力。这种癌症在早期阶段是可以治疗的，但仍有5%的病例会导致失明。

北卡罗莱纳大学莱恩伯格综合癌症中心的科学家们发表了这项研究结果自然癌症2020年10月12日。

视网膜母细胞瘤主要诊断为婴幼儿。这被认为是罕见的，大约有200-300名儿童被诊断为癌症目前，视网膜母细胞瘤的治疗方法有冷、热、化疗、激光或辐射，但视力仍会下降，因此北卡罗来纳大学的研究人员想要寻找能够保护视力的方法。

“基于我们的小鼠研究和在UNC Lineberger的一个活跃的细胞免疫治疗项目的存在，以及用于临床使用的car - t的基础设施，我们有信心我们的努力可以转化为第一阶段临床研究北卡罗来纳大学医学院和北卡罗来纳大学Eshelman药学院副教授、北卡罗来纳大学莱恩伯格医学院成员韩宗超博士说。

研究人员使用了一个渐进的过程来确定治疗视网膜母细胞瘤的最佳方法。首先，研究人员转向嵌合抗原受体-T (CAR-T)细胞治疗，这是一种由T细胞组成的免疫治疗免疫系统在实验室中被修饰以表达靶向癌细胞表面蛋白的嵌合抗原受体car。在实验室测试中，他们发现一种分子，GD2，在视网膜母细胞瘤中表达，但是靶向这种分子以安全地消除肿瘤在眼睛里是未知的。

接下来，为了测试靶向GD2的安全性和益处，研究人员将识别这种分子的CAR-T注射到植入成视网膜母细胞瘤癌细胞的老鼠的视网膜中，发现这种疗法延缓了肿瘤的发展，但没有根除肿瘤。然后，他们将car - t与白细胞介素-15(一种可以增强免疫反应的蛋白质)结合，发现60%的小鼠在长达70天的时间里没有肿瘤。

最后，他们将含有car - t和IL-15的水基凝胶注射到小鼠的视网膜中。car - t和IL-15保留了攻击癌症的扩展能力细胞，控制肿瘤生长，防止肿瘤复发。他们通过几次视网膜成像检查证实了肿瘤没有生长。

这种凝胶包裹疗法目前正在对患有成神经细胞瘤的儿童进行临床试验。成神经细胞瘤是一种胚胎性肿瘤，进展迅速，具有与视网膜母细胞瘤相同的一些遗传特征。

“我们一直在寻求改善Lineberger儿童的生活，”Barbara Savoldo医学博士说，她是UNC医学院儿科血液学/肿瘤学教授和UNC Lineberger成员。“因此，我们希望在临床试验中观察凝胶注射的安全性视网膜母细胞瘤如果这被证明是安全的，我们可以继续研究，看看我们的方法是否能减少或消除这些肿瘤。”