打开儿童癌症的黑匣子：澳大利亚个性化医学计划的结果

澳大利亚计划的成功，旨在为患有高风险癌症的儿童找到最可能的个性化的个性化治疗建议，于今天10月6日发表在着名的杂志上发表的文件中，自然医学。

该计划使用最新技术遗传技术对每个孩子的肿瘤进行全面的基因测试，以找到一种可能治疗癌症的疗法。该测试平均在临床相关的时间框架内9周内完成，超过70%的儿童被推荐个性化治疗计划。在这些病例中，至少有一个，有时是几个，基因变化被确定导致潜在的治疗建议。

本文对育儿癌症研究所和儿童癌症中心领导的零儿童癌症个性化医学计划（零）的描述，兰德威克提供了一个新的范式为全球含义管理儿科癌症。

每年有近1000名儿童年轻人在澳大利亚被诊断出患有癌症，其中每周有3名儿童死亡。治愈每个癌症儿童的挑战在于，每一个儿童和每一种癌症都是独特的——这就是为什么目前的标准治疗方案并不总是有效。

ZERO是世界上针对儿童和青少年癌症患者最全面的个性化医疗项目之一，旨在通过复杂的基因组测试(全基因组测序、全转录组测序和甲基化分析)来识别驱动癌症的分子变化(包括“突变”)，并将这些变化与最有可能针对其独特癌症的治疗方法进行匹配。目的是为每个孩子确定一个个性化的治疗计划。

零儿童癌症研究人员Paul Ekert，Mark Cowley和David Ziegler副教授，并支持大型的研究人员和临床医生的支持，研究了从第一个250名招募计划的儿童产生的基因组数据，并显示出零鉴定分子，或遗传，儿童癌症的基础超过90％的病例和70％的患者患有至少一种基于癌症的遗传造成的新潜在治疗方案。

在发布本报告时，32％的儿童获得了治疗建议，已收到推荐的治疗。这些儿童的早期结果表明，在肿瘤缩小的30％案例中，在一些患者中完全回归。在另外40％的病例中，肿瘤停止生长并稳定。

据副教授，儿科肿瘤专员，联合椅，零席，零国家临床试验，头部，临床试验单位，儿童癌症中心，悉尼儿童医院，兰德威克和脑肿瘤组长，儿童癌症研究所，“这些都是非常乐观的早期结果对于风险最高的癌症的儿童，“他说。“我们已经表明，零有可能找到具有最具侵略性癌症的个性化的小型治疗策略，这些癌症在许多情况下没有其他治疗方案。接受分子通知的患者具有更高的临床速率受益于我们期望非目标方法。“

副教授Cowley，WGS铅，零，计算生物学群体领导者，儿童癌症研究所表示，今天报告的零计划的成功表示，在可以治疗高风险儿童癌症的方式中代表了范式转变。“我们已经开发了一种高效的方法，用于分子分析儿童癌症，并在临床相关的时间范围内从这个复杂数据中提取医学相关信息，”他说。“我们已经表明，这种方法通知患者诊断，确定新的潜在治疗方案，并确定可能处于额外儿童癌症风险较高的家庭。”

据埃克特副教授，'OMICS铅，零，主题，个性化医学，翻译肿瘤生物学，团体领导者，儿童癌症研究所，鉴定了90％以上癌症癌症的遗传原因的事实很重要，因为它提供了系统地识别大多数儿童癌症的分子基础的方法。“我们现在能够奖励这一先前难以理解的疾病的黑匣子的盖子，”他说。

ZERO帮助了像托马斯这样的孩子，托马斯在两岁半时被诊断出患有一种罕见的脑癌。托马斯的病情正在恶化，在经历了多次手术并丧失了大部分视力后，治疗方案很快就用尽了。托马斯一加入ZERO，就发现了一种驱动他癌症生长的罕见突变，并发现了一种针对这种突变的新实验性药物。他对这种治疗的反应非常明显，肿瘤缩小了。今天托马斯8岁了，虽然他还在接受治疗，但他的未来看起来很光明——他回到了学校，能够回到他喜欢的活动中。

然而，这种长期结果尚不为癌症的所有儿童的情况。三岁的斯特拉患有一个极具侵略性的脑癌，意味着她在2017年在Zero计划上注册零计划时，她无法再谈话，步行或吃，并且在痛苦的时候。在她的脑肿瘤中鉴定了遗传司机当她收到推荐的靶向治疗时，她的肿瘤完全消失，她足以跑来奔跑并像任何健康的孩子一样玩耍。然而，经过遗憾的是，经过10个月的治疗后，她的肿瘤生长回来，她于2018年8月1日逝世。虽然零可以拯救斯特拉，但它能够延长她的生命，让她和她的家人一起过10个月的幸福和相对健康的时光。他们否则就没有。

零是通过识别专门针对每个儿童个人的新治疗来改变患有癌症的儿童的护理模型癌症并在合适的时间促进右侧儿童的合适药物。

由于4月20日4月20日宣布的新资金6700万美元，从澳大利亚政府的医学研究未来的基金和Minderoo基金会延伸和规模零计划，这些有希望的早期结果的潜力可能受益于1,000ob欧宝直播nba孩子们每年的年轻人在2023年之前。

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