科学家发现了阿尔茨海默氏症的保护性基因，并开发了快速药物检测平台

英国伦敦大学玛丽女王学院(Queen Mary University of London)领导的一项研究发现，一种基因可以自然地抑制人类脑细胞中的阿尔茨海默氏症(Alzheimer's Disease)迹象。科学家们还开发了一种新的快速药物筛选系统，用于治疗可能延缓或预防疾病。

Alzheimer毒品中的主要挑战临床试验参与者需要有症状。但是一旦人们有症状，治疗通常为时已晚，因为许多人脑细胞已经死了。

测试潜在预防性治疗的唯一目前途径是识别患有患有阿尔茨海默氏症的风险的参与者，并看到治疗方法是否会导致疾病的发作。这包括患有唐氏综合症（DS）的人，他们在终身期间大约有70％的机会开发阿尔茨海默。这是因为他们携带的额外染色体21包括基因淀粉样蛋白前体蛋白当过量或突变时会导致早期的阿尔茨海默氏症。

这项研究发表在《自然》杂志上《分子精神病学》，研究人员收集了毛细胞并重新编程使他们成为干细胞，然后被定向转化为大脑细胞在一个菜。

在这些脑样细胞中，研究人员发现阿尔茨海默氏病样的病理迅速发展，包括阿尔茨海默氏病进展的三个标志——淀粉样斑块样病变、神经元的进行性死亡和神经元内tau蛋白的异常积累。

来自伦敦玛丽女王大学的首席研究员Dean Nizetic教授评论说:“这项工作代表了一项非凡的成就，因为这是第一个基于细胞的系统，它拥有阿尔茨海默氏症的全部三种病理，而且没有任何人工基因过表达。”该系统开辟了一种前景，可以在神经元死亡开始之前，筛选出旨在延迟甚至预防老年痴呆症的新药。”

研究人员表明，该系统可用作预防性药物检测平台。他们用两种不同的药物抑制了抑制β-淀粉样蛋白产生的药物，在这些脑细胞上测试它们，并且在六周内显示它们，表明他们预防阿尔茨海默病理论的发作。

虽然这两种特定的药物因其他原因而失败了临床试验，因此对于阿尔茨海默氏症来说，该团队没有适当的治疗，该团队展示了原则上的原则，即该系统可以用于任何药物化合物，六周内显示是否有它有进一步调查的潜力。

该团队还发现了存在于天然功能的阿尔茨海默抑制基因（Bace2基因）的证明。以与癌症中的肿瘤抑制基因类似的方式作用，该基因的活性增加有助于预防人类脑组织中的阿尔茨海默氏症，并且将来可以用作生物标志物，以确定人们发展疾病的风险或者通过提高其行动作为一种新的治疗方法。

迪安·尼泽蒂克教授解释说:“尽管还处于早期阶段，但该系统为进一步发展成为预测谁可能患上老年痴呆症的工具提供了理论可能性。”同样的干细胞过程可以用在任何人的毛囊上，由此产生的脑细胞可能会在培养皿中发展为阿尔茨海默氏病，也可能不会。这个想法将是在细胞系统中发现早期疾病风险较高的人，在疾病开始进入人的大脑之前，并为个体化预防干预提供可能性。我们离实现这个目标还有很长的路要走。”

来自UCL的John Hardy教授加入了：“我认为我们现在有潜力培养一种新的人类模型的疾病，这将是一个巨大的阶梯。”

本研究中的发现取决于人们与DS的人们善意接受参与本研究的贡献，这会对预防阿尔茨海默氏症的人有益，而没有DS的结果。下降的综合症协会（英国）提供了基本支持，并帮助招聘参与者的研究。

唐氏综合症协会的首席执行官Carol Boys表示：“这些是一个极其卓越的研究人员和另一个小型迈向Alzheimer疾病的措施和治疗的令人兴奋的结果。唐氏综合症协会很高兴能够支持这个辉煌的工作。“

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