最好的方式找到治疗镰状细胞性贫血患儿在撒哈拉以南非洲

一个国际研究团队已经获悉,剂量升级羟基脲治疗儿童在乌干达与镰状细胞性贫血是更有效和有相似的副作用比固定剂量的同样的药物更低。

这项研究被称为NOHARM MTD(小说使用羟基脲在非洲区域Malaria-Maximum耐受剂量),关注孩子在乌干达,但结果可能会影响使用羟基脲在世界范围内,包括美国和欧洲。研究结果被发表在6月25日的新英格兰医学杂志》上。

本临床研究的里程碑删除的主要障碍广泛扩大使用羟基脲在撒哈拉以南的非洲等资源缺乏的地区,根据医生Makerere大学领导这项研究的坎帕拉,乌干达,辛辛那提儿童医院医学中心,印第安纳大学医学院(IU)。

在这项研究中,187名儿童镰状细胞性贫血生活在乌干达收到羟基脲。收到一半的固定剂量20毫克每天每公斤体重。另一半接受不断升级的剂量,以25毫克/公斤体重/天增加了35毫克每天每公斤体重,如果容忍。医生评估实验室和孩子每2 - 3个月临床益处,以及潜在的副作用。

虽然研究小组正计划让孩子在这些单独治疗手臂两年,一个独立的数据审查小组改变了大约18个月的研究中,由于高剂量的明显的好处。

“我们的研究的数据安全监测委员会指出一个高度治疗组之间的显著差异,与孩子们在升级剂量有优越的临床结果,但相同数量的副作用,所以在他们的建议我们停止了试验和移动的所有儿童剂量升级策略,”罗伯特说蛋白土,监督的mm在乌干达Makerere大学和姆拉戈医院学习。

镰状细胞性贫血是一种危及生命的血液紊乱,扭曲了红细胞镰状或新月形,导致贫血、复发性疼痛、器官损伤,早期死亡。这也是一个严重的全球卫生问题:在美国,大约有100000人受到影响,但全球300000多名儿童从出生就有疾病,每年超过80%在撒哈拉以南非洲地区出生的。

大多数治疗镰状细胞尚未提供给儿童发展在非洲,包括羟基脲,fda批准,有效减少了急性和慢性疾病的表现。

在撒哈拉以南非洲进行的早期研究表明羟基脲是安全的,可行的,有效的治疗镰状细胞性贫血,根据拉塞尔器皿,医学博士,博士,在辛辛那提儿童血液学家领导这些研究和高级调查员在当前NEJM纸。器皿说药物促进胎儿血红蛋白减少的镰状血红细胞,改善贫血,降低疼痛和其他sickle-related事件,减少临床输血和住院治疗等干预措施。

根据铅研究共同Chandy约翰,医学博士,瑞恩/怀特医生科学家儿科传染病和全球卫生中心IU医学院羟基脲的最佳剂量和监测计划是未知的研究开始时。尤其是资源缺乏像乌干达这样的国家,确定羟基脲最佳剂量和监测计划是至关重要的。

约翰说这项新研究证实剂量升级方案比固定剂量,但扩大羟基脲治疗需要负担得起的药物成本,教育医疗服务提供者,增加药物供应。此外,新生儿筛查镰状细胞性贫血需要帮助识别那些将受益于尽早治疗。

“会有一些额外的成本与筛查和增加获得药物,但他们将超过好处抵消了病人,”约翰解释道。“我们的数据表明儿童在更高的剂量有更好的临床结果,用更少的不良事件。”

“研究清楚地表明,羟基脲的剂量优化战略,尽管它比固定剂量治疗方案需要更多的努力,导致更好的结果和镰状细胞性贫血儿童,“器皿。“我们认为这项研究可以大大受益镰状细胞性贫血的儿童在非洲和世界各地,通过选择最优羟基脲剂量减少疾病并发症。”

“在非洲和其他资源匮乏的地区,镰状细胞性贫血是一个被忽视的儿童人口”蛋白土说。“我们很高兴我们的合作为非洲和美国研究人员导致发现将改善所有人的健康孩子们与镰状细胞贫血。"

---

---