基因编辑使研究人员能够在DMD模型中矫正肌肉干细胞中的突变

Duchenne肌肉营养不良（DMD）是一种罕见但破坏性的遗传障碍，导致肌肉损失和物理损伤。密苏里州大学医学院的研究人员已经表现出一种小鼠研究，即强大的基因编辑技术称为CRISPR可以为终身纠正终止突变的终身纠正，负责这种病症。

DMD的儿童具有基因突变，中断称为患营养蛋白的蛋白质的产生。没有肌营养不良蛋白，肌肉细胞变得较弱，最终死亡。许多孩子失去了行走的能力，呼吸和心脏功能必不可少的肌肉最终停止工作。

“研究表明，CRISPR可用于编辑导致肌肉细胞早期死亡的突变动物模型“穆加雷特·普赫维尔·穆尔贡（Margaret Proctor Mulligan教授）玛格丽特Proctor Mulligan教授Mugulob欧宝直播nbaar微生物学和免疫学院医学院医学和研究中的高级作者。”“但是，复发的主要关注点因为这些基因编辑的肌肉细胞随着时间的推移疲劳。如果我们可以纠正肌肉中的突变干细胞，然后从编辑的干细胞再生的细胞将不再携带突变。用CRISPR的肌肉干细胞一次性治疗可能导致再生肌细胞中的连续肌营养不良蛋白表达。“

与国家推进科学中心的其他MU同事和研究人员合作，约翰霍普金斯医学和杜克大学，段探讨了小鼠的肌肉干细胞是否可以有效地编辑。研究人员首先通过AAV9将基因编辑工具送到正常的小鼠肌肉，这是最近由美国食品和药物管理局批准的病毒来治疗脊柱肌肉萎缩。

“我们将AAV9治疗的肌肉移植到免疫缺乏鼠中，”MICHAEL NANCE，MD-PH.D。段实验室的计划学生和本文的牵头作者。“首先将移植的肌肉从其干细胞再生。如果干细胞被成功编辑，则再生肌细胞还应该携带编辑的基因。“

研究人员的推理是正确的，因为它们在再生肌肉中发现了丰富的编辑细胞。然后他们测试了肌肉干细胞在DMD的鼠标模型中可以用CRISPR编辑。类似于它们在正常肌肉中发现的内容，还编辑了患病肌中的干细胞。从这些编辑细胞再生的细胞成功地制备了营养不良蛋白。

“这一发现表明，CRISPR基因编辑可以提供终身纠正DMD中遗传突变和潜在的其他肌肉疾病的方法。”“我们的研究表明，CRISPR可用于有效编辑负责肌肉再生的干细胞。治疗负责维持肌肉生长的干细胞的能力可能为可以提供的一次性治疗方法铺平道路在患者的生命中，基因编辑细胞。“

通过更多的研究，研究人员希望这一干细胞有针对性的CRISPR方法可以有一天导致DMD的儿童持久疗法。

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