FDA批准的药物有效地治疗罕见的慢性免疫疾病

批准治疗严重形式的哮喘的药物显着改善了含有罕见的慢性免疫疾病的人，称为低渗综合征（HES），其中其他治疗是无效的或无法忍受的。这一发现来自国家过敏和传染病研究所（NIAID）的科学家领导的一项小临床试验，是国家卫生研究院的一部分，并通过与全球生物制药公司AstraZeneca的合作伙伴关系进行。结果今天在线发布新英格兰医学杂志。

“人们生活在一个罕见的疾病often have few, if any, effective treatment options," said NIAID Director Anthony S. Fauci, M.D. "This promising treatment advance for people with hypereosinophilic syndromes is just one example of how NIH research responds to the unique medical needs of individuals with rare diseases."

HES是由血液、组织或两者中白细胞(即嗜酸性粒细胞)数量高于正常水平引起的。虽然大多数人每微升(μL)血液中有0到500个嗜酸性粒细胞，但患有HES的人通常有超过1500个/μL的嗜酸性粒细胞。不同患者的HES症状差别很大，可影响心脏、肺、皮肤、胃肠道、中枢神经系统和其他器官系统。

几乎所有对他的现有疗法都涉及没有专门批准治疗综合征的药物，具有显着的副作用，并且随着时间的推移有时会变得效益较低。本研究报告今天仅是第二个随机，安慰剂对照试验 - 医学研究的黄金标准 - 以测试药物的有效性，专门用于治疗他。ob欧宝直播nba该审判由艾米·克利昂，M.D.寄生虫疾病的核心实验室的人嗜酸性粒细胞部分领导。

在该阶段2阶段临床试验中检测的药物是Benralizumab，该品牌名称索入均已知。它由抗体组成，所述抗体与嗜酸铯表面的蛋白质结合，称为IL-5受体α。科学家假设一旦发生这种结合，叫做天然杀手细胞的免疫细胞接近并破坏嗜酸性粒细胞。

在早期的临床试验中，Benralizumab安全地改善了患有肺部过量嗜酸性粒细胞的哮喘形式的人们的症状。随后，美国食品和药物管理局批准了治疗这种病症的药物，称为严重的嗜酸性哮喘。Astrazeneca开发并制造了Benralizumab，并通过与婚姻的合作研发协议进行了他的审判。

NIAID试验涉及20名患有严重HES的患者，当他们加入研究时，他们的血液中至少有1000个嗜酸性粒细胞/μL，并且在加入研究前，他们的病情在其他HES治疗中已经稳定了至少一个月。这些研究参与者都缺乏一种与HES相关的基因标记物，这种标记物对不同的药物治疗有反应。所有的研究访问都在马里兰州贝塞斯达的NIH临床中心进行。

试验在48周的时间内有三个阶段。在第一阶段的开始，持续12周的第一阶段，研究参与者随机分配，通过每4个星期每4周注射一次，每4周一次接受30毫克的Benralizumab或安慰剂溶液，同时继续采取他们目前的HES治疗。参与者和调查人员都没有知道谁接受了研究药物或参与者的嗜酸性粒细胞计数在这一第一阶段。

在第二阶段，持续前12周至第24周，所有研究参与者通过每4周一次注射一次通过皮肤注射给予30毫克。在第13周开始揭示嗜酸性粒细胞计数，如果做得可容忍，参与者可能会逐渐逐渐逐渐逐渐变细。

在第三阶段期间，症状或嗜酸性粒细胞计数在第24周提高的那些参与者可以继续接受Benralizumab，直到第48周。

在第一阶段结束时，10名接受benralizumab治疗的参与者中有9人的血液嗜酸性粒细胞水平检测不到，10名接受安慰剂治疗的参与者中有3人的血液嗜酸性粒细胞水平下降了50%或更多。虽然免疫抑制药物的使用解释了为什么其中一名安慰剂患者的嗜酸性粒细胞计数下降，但其他两名安慰剂患者的嗜酸性粒细胞计数下降的原因尚不清楚。

在第一阶段期间的Benralizumab疗法中至少12周后，第二阶段或两者，19名参与者中的17个，血液中的嗜酸性粒细胞水平和HES相关症状的减少，很少或没有副作用。（一个人在第6周的研究中退出了一项后勤原因。）这些有益的反应持续到第三阶段结束，19名参与者中的14名（74％）。在第三阶段，这14名参与者中的九个（64％）能够逐渐逐渐逐渐逐渐逐渐逐渐逐渐逐渐逐渐。在完成第三阶段后，14名参与者继续在贝塞拉姆举行左右。

此外,嗜酸性粒细胞在第一阶段治疗组的10名参与者中有9人的骨髓中检测不到，在第二阶段结束时接受测试的8名参与者的组织中也检测不到。

根据研究调查员，需要对贝纳里姆人进行较大的安慰剂治疗HES治疗HES的试验。

“我们感谢我们的奉献。学习参与者, who gave so generously of their time and were willing to undergo numerous invasive tests to help improve treatment options for the HES community," said Fei Li Kuang, M.D., Ph.D., lead associate investigator on the study and a clinical fellow in the Human Eosinophil Section of the NIAID Laboratory of Parasitic Diseases.

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