新的治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症小鼠成功测试了
拉瓦尔大学的一个小组和CERVO大脑研究中心新疗法的功效在老鼠身上证明了肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的主要表现。研究人员开发了一种抗体,减少的数量TDP-43蛋白质总量与ALS老鼠的大脑,导致显著的改善他们的认知和运动性能。最近发表在《细节的突破临床研究杂志。
“ALS的特点是控制肌肉活动的神经细胞变性,”jean - pierre朱利安解释说,首席研究员和拉瓦尔大学教授的医学院。“这原因逐渐削弱四肢瘫痪和紧随其后的两到五年后,呼吸系统疾病,导致死亡。没有治疗这种疾病,也会影响1 1000名成人。”
朱利安博士和他的团队已经在以前的工作证明,TDP-43蛋白质是在ALS患者的脊髓。这种过度会导致TDP-43聚集的形成神经细胞和一个夸张的炎症反应,增加神经元的脆弱性。
在他们最近的研究中,教授朱利安和他的同事们产生了抗体,目标TDP-43蛋白。他们将遗传物质编码这种抗体病毒,然后注射到小鼠的神经系统生产TDP-43总量。“我们后来观察到的数量的减少这种蛋白的聚集,”朱利安教授解释道。“我们还发现一个降低免疫系统的反应,显著改善小鼠的认知和运动性能。”
这一突破性的发展铺平了道路涉及TDP-43骨料的免疫疗法对ALS和额颞叶痴呆。“我们现在正试图开发一种方法,不需要使用病毒,”朱利安教授补充说。“初步结果表明,注入TDP-43抗体直接进入脑脊液可以有效地减少神经细胞的蛋白质聚集。”
该研究的作者是西尔维亚波齐,Sai位于Thammisetty, Philippe Codron Reza Rahimian, Karine诉Plourde,吉纳维芙,Soucy公司正在克里斯汀•Bareil Daniel Phaneuf Jasna Kriz,克劳德砾石,jean - pierre朱利安。
更多信息:西尔维亚波齐et al, Viral-mediated交付抗体针对焦油dna结合蛋白43减轻相关的神经病理学,临床研究杂志(2019)。DOI: 10.1172 / JCI123931