新的研究观点与DMD举行承诺对孩子

强的松,目前的标准治疗用于治疗孩子的杜氏肌肉营养不良症(DMD),减少慢性炎症,但严酷的副作用。Eplerenone,心力衰竭药物,用于治疗老年患者心肌病、DMD患者死亡率的主要原因。正在开发一种新药似乎把这些药物的有利影响对心脏和肌肉同时显示在实验模型改进安全。vamorolone,这种药物通过同时针对两个重要的核受体在调节炎症和心肌病,表明一项小型研究在线发表2月11日,2019年生命科学联盟。

DMD是一个进步的x染色体疾病,主要发生在男性。表现为肌肉无力,恶化随着时间的推移,大多数孩子和模式将使用轮椅的时候他们青少年。DMD是由突变引起的DMD提供指令使肌营养不良蛋白基因,蛋白质主要在骨骼,呼吸和心脏肌肉。

心肌病,心脏疾病的总称削弱,是死亡的主要原因与DMD的年轻人,导致50%的患者死亡人数缺乏肌营养不良蛋白。合作研究团队共同的克里斯托弗·r·海尔博士和克里斯托弗·f·Spurney,医学博士,孩子的国家卫生系统,正在调查在DMD心肌病。他们发现基因抗肌萎缩蛋白损失提供了“第二次打击”恶化心肌病的具体途径实验模型DMD。

“一些药物可以与盐皮质激素受体(MR)和糖皮质激素受体(GR),因为这两个药物的目标是从共同的祖先进化而来。然而,我们发现这两个药物靶点可以在心脏和骨骼肌中截然不同的角色。GR调节肌肉炎症,而在心脏健康中扮演着重要角色,先生”说、私人助理教授孩子的国家和领导研究的作者。“在我们的研究中,实验药物vamorolone安全目标GR治疗慢性炎症和治疗心脏先生。”

后在试管中测量各种治疗方法的疗效,研究小组观察了是否可以减轻先生在心脏健康的负面影响。野生型和mdx实验模型植入泵激活这些模型先生也收到每日口服先生拮抗剂(或抑制)药物,要么eplerenone,螺内酯或vamorolone。值得注意的是:

• 先生的激活增加肾脏大小和升高引起的血压(高血压)。
• 治疗vamorolone维护正常肾脏大小和预防高血压。
• 激活了先生mdx心质量和纤维化。Vamorolone减轻这些变化。
• 激活了先生mdx心脏功能,而vamorolone预防功能的下降。
• 每日强的松,GR-mediated先生造成负面的副作用,如高胰岛素血症,而vamorolone安全地改善心脏功能没有这些副作用。

“这些发现可能会帮助当前和未来的患者,”海尔说。“临床医生已经开一些药物。我们的新数据支持先生拮抗剂的使用如eplerenone保护DMD的心,特别是如果患者服用强的松。实验药物vamorolone IIb阶段目前正在临床试验和特别令人兴奋的同时治疗以其独特的潜力慢性炎症和心病理学与改进的安全。”