“尖端”CAR - T细胞免疫疗法获英国批准。但是NHS准备好了吗?

今天，新的血液癌症治疗被批准用于英格兰的NHS。9月初，NHS英国宣布了另一种，一些儿童和年轻人有不同类型的血癌的疗法。

就像任何一种新药获得批准一样，这些声明对耐心谁可能会受益。但这些都不是普通的药物。

这两种疗法分别被称为axicabtagene ciloleucel (Yescarta)和tisagenlecleucel (Kymriah)，它们因其具有突破性的制造和工作方式而吸引了人们的注意。

这使得他们的批准成为一个令人着迷的现场案例研究，这是一个试图将自己定位为癌症世界领导者的NHS治疗。

什么是CAR - T细胞治疗?

Yescarta和Kymriah是被称为CAR - T细胞疗法的两种新的免疫增强疗法。

他们从病人的血液中提取特殊的免疫细胞，称为T细胞，并在实验室中改变它们，使它们能够识别和对抗癌细胞。经过改造的T细胞在实验室里成倍增加，然后再被放回患者的血液中。

小型试验的结果很有希望，因为细胞工程把病人自己的免疫系统变成了精确的抗癌武器。与标准化疗不同的是，这种治疗只需要进行一次。

CAR - T细胞是“第一个真正的个性化治疗，因为这些细胞来自于患者，”卡尔·佩格斯教授说，他是英国癌症研究所资助的免疫治疗专家。他表示，这使得它成为“在获得授权和使用的小众市场”的游戏规则改变者。

换句话说，虽然这项技术令人兴奋，但目前它只惠及相对较少的人群，而且这种情况短期内不太可能改变。

事实上，佩格斯警告不要过分夸大CAR - T转变的潜力血癌治疗在它的头上。他说，对于儿童急性淋巴细胞白血病(CAR - T现在可以用于治疗的癌症类型之一)，只有一小部分患者将受益于这种新疗法，因为“大多数患者都是通过传统疗法治愈的”。

但对于少数化疗无效的患者，CAR - T的批准提供了一个重要的新选择。

CAR - T有多有效?

令人印象深刻的结果已经报告了某些类型的血癌的临床试验中，其中少数其他治疗方案可用。在一次试验中，10名患者的8次患者患有疾病对治疗的反应，而且左右的一半患者他们的癌症一年后没有回来。

但是，尽管这种疗法大有希望，但并不是对每个人都有效。佩格斯表示，目前尚不清楚为什么只有一些患者的癌症在最初有反应，而另一些患者的癌症后来又复发了，而有些人的癌症却没有复发。

更多的研究将有助于回答这些问题，英国国家医疗服务体系(NHS)批准该疗法的条款规定，可以在此过程中收集有关其有效性的数据。这也是个好消息。

释放免疫系统的效力也带来了需要专家护理的严重副作用的风险。在一个临床试验中，尤西巴达，94％的患者经历了副作用，称为细胞因子释放综合征，其中7分中有1分，需要在重症监护下进行治疗。

尽管有挑战，但这些治疗吸引了很多兴趣。英格兰的NHS负责人Simon Stevens，已经将汽车T治疗描述为“尖端”和“在NHS上有史以来最具创新性的治疗方法之一”。

但这些疗法的复杂性意味着它们比大多数新药对NHS构成了更大的挑战。

英国国家医疗服务体系准备好接受CAR - T治疗了吗?

“在很多方面，这种治疗更像是一种比传统化疗的干细胞移植更大，”Peggs说。NHS England选择了医院，工作人员有类似干细胞或骨髓移植等程序作为提供治疗的地点的程序。NHS已经处于强大的立场，因为它具有履行这些程序的世界级设施。

但这些医院也必须为病人的支持性护理做好计划。为了帮助监测副作用，接受CAR - T治疗的患者之后将不得不住院，并且在他们离开后的几周内都要在方便的旅行距离内。

这意味着该疗法最初只会在英国有限的几家医院对少数病人进行一次治疗，以确保NHS能够妥善照顾他们。

目前还不清楚威尔士和北爱尔兰的病人是否需要前往英格兰的医院接受治疗。在苏格兰，除了这种不确定性之外，这些疗法还必须得到苏格兰药物联盟(SMC)的单独批准，然后才能获得NHS的资助。SMC将于11月决定Yescarta, 2019年初决定Kymriah。

撇开复杂性不谈，围绕CAR - T细胞疗法的主要争论之一是其成本。尽管英国国家医疗服务体系已经为Yescarta和Kymriah协商了大幅折扣，但这种治疗方法非常昂贵，每位患者约需28万英镑。英国国家医疗服务体系(NHS)和研发这些药物的公司吉利德(Gilead)和诺华(Novartis)在达成这些药物交易方面都值得高度赞扬。

汽车T治疗是最新癌症药物的一般趋势的一个极端例子，这是更个性化的和复杂的，而是奖励。这种趋势使得NHS探讨了新的支付方式至关重要癌症药物，这将使未来批准令人兴奋的新疗法变得更容易，从而使患者能够更快地获得这些药物。

我们正与大曼彻斯特地区的合作伙伴一起探索一种名为“基于结果的定价”的方法，即根据药物给患者带来的好处，NHS为药物支付不同的价格。

这一切对患者和NHS意味着什么?

英国国家医疗服务体系(NHS)批准Kymriah和Yescarta对那些在英国被批准治疗的特定血癌患者来说是一个巨大的飞跃。

但即使对这些患者来说，这些药物的长期有效性、哪些患者最有可能对其产生反应、以及如何管理和减少副作用等问题仍然没有得到解答。我们和其他人都希望通过研究来回答这些问题。

英国国家医疗服务体系(NHS)有理由感到自豪，因为少数英国患者将成为欧洲首批常规使用这种高度复杂技术的患者。但是像CAR - T这样令人兴奋的新疗法带来的挑战不会消失。今天的好消息应该只是NHS为这一转变所做准备的开始，而不是结束。

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