美国监管机构批准血癌第二基因疗法

周三，美国监管机构批准了第二种治疗血癌的基因疗法，这是一种针对成人侵略性淋巴瘤的一次性定制疗法。

食品和药物管理局允许销售治疗从风筝制药。它和第一个一样使用了被称为CAR-T的技术基因治疗今年8月，诺华制药(Novartis Pharmaceuticals)在美国批准了一种治疗儿童白血病的药物。

“仅仅几十年，基因治疗已经从一个有希望的概念变成了一种切实可行的解决方案来对付致命且基本上无法治愈的癌症FDA专员Scott Gottlieb博士在一份声明中说。

据制药公司吉利德科学(Gilead Sciences)透露，这种名为“Yescarta”的疗法的成本为每位患者37.3万美元。这个月，Kite成为总部位于加州福斯特城的吉利德的子公司。

CAR-T治疗使用的是基因治疗技术，而不是治愈疾病基因但对于增强T细胞，癌症往往可以躲避的免疫系统战士。T细胞从病人的血液中过滤出来，重新编程以瞄准并杀死癌细胞，然后培养数亿个复制体。

回到病人身上，所有被激活的细胞可以继续繁殖以对抗疾病数月或数年。这就是为什么这些免疫疗法被称为“活药物”。

“今天《叶carta》的批准是一个非常重要的进步淋巴瘤患者白血病与淋巴瘤协会(Leukemia & Lymphoma Society)主席路易斯·j·德詹纳罗(Louis J. DeGennaro)在一份声明中说。“免疫疗法正在极大地改变我们治疗血癌的方式。”

凯特的疗法是针对三种侵略性或快速增长的大b细胞淋巴瘤患者。在每年估计的72000例新诊断的非霍奇金淋巴瘤病例中，最常见的一种约占三分之一。

Yescarta，也被称为axicabtagene ciloleucel，被批准用于已经使用过至少两种癌症药物治疗的患者，这些药物要么对他们不起作用，要么最终停止了作用。

弗罗里达坦帕莫菲特癌症中心免疫细胞治疗项目研究主任弗雷德里克·洛克(Frederick Locke)博士说，在这种情况下，患者通常没有任何选择，他们的癌症甚至只有大约10%的机会得到暂时缓解。Locke帮助对Yescarta进行病人测试。

“对于那些没有希望的病人来说，这真是一个令人兴奋的进步，”Locke说。

不过，Yescarta并不是一种良性治疗:有三人在接受治疗后死亡，这可能会导致严重的副作用。FDA要求Kite做一个长期的安全性研究，并培训医院快速发现和处理这些反应。

在关键的测试中，Yescarta给了101名患者。大约72%的人的癌症萎缩了，大约一半的人在八个月后没有任何疾病迹象。

虽然这是一次性治疗，因为病人“到目前为止，癌症已经进入晚期，有些还会复发。该疗法在大多数研究参与者中仍然有效，所以其效果的平均持续时间尚不清楚。

一种不同类型的基因疗法正等待着FDA的批准。火花疗法公司(Spark Therapeutics)治疗一种罕见失明的疗法可能在几个月内获得批准。它的目的是通过替换处理光线所需的缺陷基因来改善视力。

其他治疗血癌的基因疗法正在测试中，科学家们认为这些疗法可能在几年内对实体肿瘤有效。

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美联社2017年报道。保留所有权利。