'不相容的供体干细胞治疗成人镰状细胞患者

伊利诺伊州大学医生医院治愈了七名成年镰状细胞病患者，其遗传性血液疾病主要影响黑色群落，使用先前认为捐赠者的干细胞归功于新的移植治疗方案。

医生报告了期刊的新技术血液和骨髓移植的生物学。

用新的协议，耐心咄咄逼人镰状细胞性贫血症如果只有一半的人白细胞抗原（HLA）标记匹配，可以从家庭成员接收干细胞。此前，捐助者必须是一个家庭成员，具有一整套匹配的HLA标记，或“完全匹配”捐赠者。

HLA标记是细胞表面上的蛋白质，有助于调节免疫系统。人体使用这些蛋白质来鉴定哪些细胞属于身体，并且细胞没有。因为HLA标记从父母继承，家庭成员最有可能具有匹配蛋白质。在移植物中，匹配患者和捐赠者之间的HLA标记有助于限制患者身体拒绝供体细胞的风险。

虽然医生总是试图找到一个紧密匹配的捐赠者，用于需要干细胞移植的患者，只有20％的镰状细胞患者都有一个具有全套匹配的HLA标记的家庭成员。

“我们用镰状细胞疾病制作了伟大的成人治疗成年人干细胞移植物但是，不幸的事实是，这些患者的大多数患者直到现在，由于没有完全匹配的HLA兼容的捐助者，他们的家人没有完全匹配的HLA兼容的捐助者，“米科尔雷斯血液学教授，伊利诺伊大学芝加哥伊利诺伊大学血液和骨髓移植计划主任。

Rondelli和他的团队在芝加哥地区运行最大的成人镰状细胞程序，并在近六年前将镰状细胞患者的化疗无匹配的干细胞移植开创。

现在，通过允许“半匹配”捐赠者，仅使用小型化疗的新型治疗方案显着增加了每位患者的潜在供体的数量。

医生筛选了50名成人镰状细胞患者，作为2014年1月至2017年1月至2017年3月间的半匹配干细胞移植患者。十名患者接受了移植治疗。在两次不成功的移植后，医生通过了新的待遇议定书，其中包括在约翰霍普金斯大学首次发达的过程的修改。

“通过增加移植前使用的辐射剂量，并通过输注生长因子动员的外周血来修饰移植方案干细胞“Rondelli说，”这两种修改有助于确保患者的身体可以接受健康捐赠者细胞。“

在接受修改后移植的八名患者中，一种经历了慢性移植术后移植后的慢性接枝，并死于未知的原因。其他7名患者还活着，维持95％或更高的稳定植入 - 接受供体细胞- 在移植后至少12个月的血液工作改善。

“这些患者对镰状细胞疾病治愈，”Rondelli说。

“外带的信息是双重的。首先，这种移植方案可以治愈更多成人患有先进的镰状细胞病的患者，”他说。“第二，尽管移植方案的安全性增加和HLA半匹配捐助者的新兼容性，但许多镰状细胞患者仍然面临着障碍的障碍 - 我们筛查的患者，只有20％的移植进行了移植。”

Rondelli表示，医疗保险拒绝占缺乏进入的20％移植。其他因素包括接受频繁输血的患者的个人决策和高助剂特异性抗原率。

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