AAN：Corliponase alfa对Batten病的形式有益

（Healthday） - 对于患有神经元脂肪肌动症的儿童2型（CLN2）疾病，室内注入cerliponase alfa与运动和语言功能的下降有关，与4月24日在线发表的一项研究有关。新英格兰医学杂志。该研究的发表是为了与4月21日至27日在洛杉矶举行的美国神经病学会年会相吻合。

医学博士的安吉拉·舒尔茨（Angela Schulz）来自德国汉堡大学医学中心，同事进行了一项多中心研究，以研究每两周对CLN2疾病儿童每两周对脑室内注入Cerliponase alfa的影响，年龄在3至16岁之间。以30、100或300 mg的剂量开始治疗；所有患者接受300毫克剂量96周或更长时间。二十四名患者参加了研究；功效人群由23名患者组成。

研究人员发现，直到2分的中值时间衰退在接受治疗的患者中，未达到运动语言评分，42个历史对照为345天。每48周期间运动语言得分的平均下降率为0.27±0.35和2.12±0.98点，在治疗患者和历史对照中（平均差异为1.85; p <0.001）。

脑室室内输注cerliponase alfa患者CLN2疾病导致运动和语言功能作者写道：“比历史控制中的那样。严重的不良事件包括脑室内装置和与装置相关的感染的故障。”

该研究由Biomarin Pharmaceutical资助。

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