Brineura批准罕见遗传疾病影响的孩子

(每日健康)-Brineura (cerliponase阿尔法)已通过美国食品和药物管理局对一个特定形式的板条的疾病,一种罕见的遗传疾病,通常在2和4岁的儿童开始,该机构在一份新闻稿中说。

最初的症状CLN2板条,药物的批准,通常包括语言迟缓、癫痫发作和协调问题。影响儿童发展视力丧失和测试问题,包括行走困难。许多需要轮椅童年和年底通常不生存过去的十几岁,该机构说。

巴顿是罕见,发生在多达四个每100000出生在美国。Brineura酶替代药物;它的主要成分是一种lab-developed的人类酶TPP1,直接管理到脑脊液通过外科手术植入的水库,FDA说。

Brineura评估在临床研究涉及24与CLN2 3 - 8岁儿童疾病。最常见的副作用包括发烧、心脏病、呕吐、癫痫、头痛和易怒。

药物尚未评估在3岁以下儿童,FDA说。作为批准的条件,它的制造商将被要求评价药物在年幼的儿童,并研究至少10年的长期健康影响。

批准Brineura给BioMarin制药、位于加州圣拉斐尔。

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