显示分子伴侣，以协助对抗亨廷顿病

亨廷顿的疾病是一种神经变性疾病。它总是致命的。该疾病是由亨廷顿基因的缺陷引起的。至今，没有治疗将停止脑细胞的阴险崩解。幸运的是，莱布尼兹 - ForschungsinstitutfürMolekularePharmakologie（FMP）的科学家们在柏林的合作与他们在MaxDelbrück的分子医学中心（MDC）和Charité大学医院的同行合作发现了一种自然机制，不仅抑制了构建致病淀粉样蛋白原纤维，但也分解它们。科学家宣布新发现的分子伴侣可能很快是新治疗方法的关键部分。最近，他们公布了他们的工作禁止杂志。

过去，亨廷顿的疾病也被称为圣维特的舞蹈病（Chorea = Dance）。截至今天，亨廷顿的疾病，如以阿尔茨海默氏症和帕金森命名的神经退行性疾病是无法治愈的。显性亨廷顿（HTT）基因的突变导致亨廷顿的疾病。这区分了Huntington的疾病从阿尔茨海默氏症和帕金森。HTT突变涉及具有额外重复聚谷氨酰胺编码CAG三联体的DNA链段。额外重复的数量越多，具有该聚谷氨酰胺编码段，众所周度越容易是亨廷特蛋白蛋白，以折叠不当和聚集成致病淀粉样蛋白原纤维。在受影响的细胞和脑区中，长纤维状蛋白质保持积累。蛋白质聚集体干扰许多生理功能。最后，疾病过程将导致细胞变性和细胞死亡。

到目前为止，亨廷顿疾病的患者没有治疗。在一种新的方法中，科学家专注于减少淀粉样蛋白斑块形成由于HTT蛋白质存在。到目前为止，科学家们仍然没有成功完全抑制致病过程。还不清楚原纤维是否可以在它们形成后分类。

陪伴在蛋白质世界中保持订单

仍然，HTT-原纤维形成的抑制和逆转显着是可行的。在柏林的Leibniz-forschungsinstitut的科学家们在柏林的莱布尼兹 - ForschungsinstitutfürMolekularePharmakologie（FMP）与他们在MaxDelbrück分子医学中心（MDC）和Charité大学医院工作的同行合作，发现了一种自然的机制，这可以防止完全致病淀粉样蛋白原纤维并可以在细胞内部分解已经存在于细胞内的现有斑块。一个复杂的三个分子伴侣参与了。伴侣是具有帮助其他蛋白质成熟的能力的蛋白质，以避免不正确的接触并校正误差。

Janine Kirstein（FMP）博士报告：“我们能够表明HSC70，DNAJB1和APG2的三聚体伴侣复合物能够完全抑制HTT-原纤维形成！同样的伴侣络合物也能够分解HTT原纤维。这种牙菌斑的清除开启了用于治疗方法的新场所。“

FMP，MDC和Charité在这种开创性的成就上工作过。您在最近的问题中找到了他们的工作的描述禁止杂志。在Erich Wanker（MDC）的实验室中产生的基于创新的荧光的HTT-纤维形成测定使科学家能够测试单个伴侣和伴侣复合物对HTT-蛋白质聚集的影响，并有助于识别关键球员。此外，科学家们还成功地证明所识别的伴侣中所鉴定的多能干细胞（IPSC）与患有亨廷顿疾病的患者获得的诱导多能干细胞（IPSC）的相关性。临床医生Josef Priller（Charité）和亚历山德罗·普里奥尔（MDC集团领导者）在该项目的这一部分起着重要的作用。另一种洞察力从联合调查中出现。三个伴随的DNAJB1伴侣（可能限制因素）的过表达伴侣复合物导致细胞培养物中HTT聚集的显着降低。

计划前进：筛选活动代理商

小组领导Janine Kirstein让我们在发现实际治疗方法的计划中：“这些数据也显示了伴侣子的价值作为药理目标。与FMP的筛选单元合作，我们计划筛选活性剂，哪个将专门诱导三个已识别的伴侣或增强合作。“

伴侣不仅可以在亨廷顿的疾病中发挥作用，而且很有可能在其他神经变性疾病中起作用。因此，科学家们也将研究其研究在阿尔茨海默病中的其他淀粉样蛋白如淀粉样蛋白蛋白如淀粉样蛋白β和TAU，或者在ALS的情况下。“

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